
帕唑帕尼(pazopanib)是由英国葛兰素史克(GSK)公司研发而成的一种小分子多靶点TKI,现主要用来治疗肾细胞癌。此药在被 FDA 批准用于晚期肾癌的治疗之后, 又被批准用于治疗晚期软组织肉瘤,从而获得孤儿药资格。与此同时,此药也在甲状腺癌、卵巢癌、进展期乳腺癌等领域得到了不同程度的应用。
过往研究显示 ,帕唑帕尼作为以血管生成为靶点的药物可以改善转移性肾细胞癌患者的临床症状。Sternberg使用帕唑帕尼治疗肾癌患者 ,中位总生存期(OS)为 22.9个月 ,安慰剂组为20.5个月 。Matrana的研究结果支持在使用其他靶向治疗失败后可以使用帕唑帕尼 ,包括其他靶向 VEGF 酪氨酸激酶抑制剂。
按肿瘤部位不同 ,可以将肉瘤分为软组织肉瘤(STS )和原发性骨肉瘤(PBS) 。 血小板衍生生长因子(PDGF)的主要病理是影响激活细胞的增殖和迁移 ,PDGF 已被证明参与肉瘤 VEGF 及其受体(VEGFR-2)的相互作用 ,在肿瘤进展中起到了至关重要的作用 。考虑到血管生成在 STS 发生发 展中的重要作用 ,帕唑帕尼以血管生成途径为靶点治疗转移性软组织肉瘤患者。
帕唑帕尼(Votrient)单药治疗卵巢癌 ,具有良好的耐受性,其毒性与其他小分子 、口服酪氨酸激酶血管生成抑制剂相似 ,在治疗复发性卵巢癌病例中显示出单药治疗的良好前景 。Pignata的研究表明 ,帕唑帕尼与紫杉醇联用作为治疗铂类耐药或难治复发性卵巢癌是可行 和有效的,Ⅲ 期临床试验结果值得进一步研究。
参考资料: FDA说明书更新于2024年1月25日,FDA说明书网址:https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=BasicSearch.process&ApplNo=022465
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