vismodegib的效果如何？

vismodegib（维莫德吉）是一种Hedgehog通路抑制剂。vismodegib（维莫德吉）结合并抑制Smoothened蛋白，参与Hedgehog信号传导的一种穿膜蛋白。vismodegib（维莫德吉）主要适用于适用于手术后复发、没有手术指征者或没有放疗指征的转移性基底细胞癌，或有局部进展的基底细胞癌。推荐vismodegib（维莫德吉）用法用量是150mg口服，每天1次。那么，vismodegib（维莫德吉）的效果如何？

一项II期多中心、非随机、双队列的临床试验纳入33例转移性和63例局部进展期基底细胞癌白人患者使用了vismodegib（维莫德吉），患者的中位年龄为62岁，两个队列的患者均不适宜或无法接受手术治疗。 

该项临床研究在评估转移性基底细胞癌部分应答定义为活检标本中未发现残余基底细胞癌癌细胞；在评估局部进展期基底细胞癌治疗应答方面没有标准的试验终点，采用的定义为外观或影像学肿瘤大小减少≥30%，或溃疡面完全愈合。各队列患者的口服剂量均为150 mgqd。当出现疾病进展、不再能耐受副作用、或研究结束时，即停止vismodegib（维莫德吉）的治疗。 

临床研究的结果显示，转移性基底细胞癌组的治疗应答率为30%，均为部分应答；局部进展期基底细胞癌组的治疗应答率为43%，63例患者中有13例获得完全应答；应答的中位持续时间为7.6个月。 

一项多中心临床试验评估了vismodegib（维莫德吉）的安全性和有效性，试验共纳入96例有局部晚期或转移性皮肤基底细胞癌的患者。主要终点是客观有效率（ORR），或治疗后肿瘤完全和部分缩小或癌性损害完全消失的患者百分率。在接受vismodegib（维莫德吉）治疗的转移性基底细胞癌患者中，部分缓解率为30%；在局部晚期基底细胞癌患者中，完全加部分缓解率为43%。

vismodegib（维莫德吉）在治疗基底细胞癌的过程中，主要是在细胞分子的水平上，针对已经明确的致癌位点进行治疗的治疗方式。这种方式可以设计相应的治疗药物vismodegib（维莫德吉），在此药进入体内后会特异地选择致癌位点来相结合发生作用，使基底肿瘤细胞特异性死亡。