vismodegib对基底细胞癌有效果吗？

vismodegib（维莫德吉）是一种口服用药，通过抑制Hedgehog 路径来发挥作用，这种路径在大多数基底细胞癌中活性很高。如果癌症局限于皮肤的一小部分区域，基底细胞癌通常被认为是可治愈的。那么，vismodegib（维莫德吉）对基底细胞癌有效果吗？

2012年1月，美国食品药品监督管理局(FDA)通过优先审查程序批准了vismodegib（维莫德吉），成为美国首个获批用于晚期基底细胞癌治疗的药物，专门用于已经不能开刀或化疗治疗的局部晚期基底细胞癌或癌变已扩散至身体其他器官的基底细胞癌患者的治疗。2012年10月，vismodegib（维莫德吉）已获瑞士、澳大利亚、以色列、韩国、墨西哥、厄瓜多尔多国批准。

海内外有大量的临床试验证实vismodegib（维莫德吉）在晚期基底细胞癌中的神奇疗效，有一项实验30个月更新的临床试验包括研究者评价的有效性结果和一项安全性分析，有33名转移性基底细胞癌患者及63名不适合手术的局部晚期基底细胞癌患者参与。结果显示，转移性基底细胞癌患者的客观缓解率为48.5%，不适合手术的局部晚期基底细胞癌 患者的客观缓解率为 60.3%。转移性基底细胞癌患者的中位缓解持续时间为 14.8 个月，不适合手术的局部晚期基底细胞癌患者的中位缓解持续时间为 26.2 个月。通过上面的临床试验证明vismodegib（维莫德吉）对无法手术或转移的基底细胞癌患者的安全性和有效性，患者大可不必担心vismodegib（维莫德吉）的疗效问题。

一项多中心临床试验评估了vismodegib（维莫德吉）的安全性和有效性，试验共纳入96例有局部晚期或转移性皮肤基底细胞癌的患者。主要终点是客观有效率（ORR），或治疗后肿瘤完全和部分缩小或癌性损害完全消失的患者百分率。在接受vismodegib（维莫德吉）治疗的转移性基底细胞癌患者中，部分缓解率为30%；在局部晚期基底细胞癌患者中，完全加部分缓解率为43%。

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