波生坦治疗效果怎样？

药物的治疗效果通常都是经历了很多次试验的，波生坦适用于治疗WHO功能分级II级-IV级的肺动脉高压（PAH）（WHO第1组）的患者，以改善患者的运动能力和减少临床恶化。支持波生坦有效性的研究主要包括WHO功能分级II级-IV级的特发性或遗传性PAH（60%）、与结缔组织病相关的PAH（21%）及与左向右分流先天性心脏病相关的PAH（18%）患者。

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多中心、前瞻性、非对照FUTURE-1研究评价了波生坦对PAH肺动脉高压患儿应用儿科制剂的疗效和安全性。研究的有效性指标包括心功能分级以及家长和临床总体临床印象量表评分。结果表明，波生坦儿科制剂的接受性和耐受性均较好，并且所有患儿均未出现肝酶升高或贫血；有效性指标改善主要在既往未接受波生坦治疗的患儿中出现。

BREATHE-3研究评价了波生坦对12岁以下PAH患儿的有效性和安全性。分别给予10~20 kg、20~40 kg和>40kg患儿31.25、62.5和125 mg波生坦1次/日治疗，4周后调整为2次/日直至12周。研究表明，患儿对波生坦治疗均良好耐受，并且肺血管阻力指数、平均肺动脉压力显着降低，心指数及右房压有改善趋势。该研究的剂量方案已被推广应用。

波生坦改善运动耐量和心功能并可良好耐受。波生坦治疗特发性PAH（IPAH）研究纳入79例经右心导管等技术确诊的新发特发性PAH患者。治疗16周，患者6分钟步行距离（6 MWD）由基线时的（343.7±93.7）米增加至（397.5±104.4）米，心功能分级显着改善，博格（Borg）呼吸困难评分由 （3.0±1.5）降至（2.5±1.5），肺动脉收缩压从（97.8±25.2） mmHg下降至（92.8±29.5） mmHg，并且没有患者因无法耐受的不良反应而退出。

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