帕纳替尼lclusig治疗白血病的效果怎样呢?我们来看一下。帕纳替尼lclusig是一种三代TKI。在大型PACE试验中,帕纳替尼lclusig治疗多重耐药慢性粒细胞白血病和Ph+急性淋巴细胞白血病有效,慢性期疾病的主要终点——主要细胞遗传学缓解发生于60%的患者,其中80%达到长期持久缓解。帕纳替尼lclusig2018年最新的适应症包括治疗CML、PH(+)成人急性淋巴细胞白血病ALL的患者,这是一种激酶抑制剂,适用于患者产生的耐药性加速相,或母细胞相慢性粒性白血病(CML)成年患者。
临床试验PACE试验中评估了帕纳替尼lclusig在CML和费城染色体阳性ALL患者中对达沙替尼(Sprycel)或尼罗替尼(Tasigna)耐药或不耐受或T315I突变的疗效和安全性。试验纳入共449名接受过2到3次TKI治疗CP-CM的患者用起始剂量为45mg/d的帕纳替尼lclusig治疗。
试验结果显示,在平均56.8个月随访期间,267例患者中,有60%(n=159)达到主要细胞遗传学缓解(MCyR)。54%(n=144)的患者达到完全细胞遗传学缓解。40%(n=108)的患者达到主要分子学缓解(MMR),24%(n=64)达到分子学缓解。在中位随访期间,12个月估计有82%的患者达到MCyR,5年时达到MMR的患者估计有59%持续缓解。研究人员发现,缓解与长期结果相关。预计5年无进展生存期(PFS)为53%,总生存期(OS)为73%。PFS和OS率在耐药/不耐受和T315I亚组中相当。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2024年03月19日的说明书https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=203469