波生坦的治疗效果怎样？

波生坦是瑞士Actelion Pharmaceuticals Ltd.所研制生产，2001年美国FDA批准波生坦（Tracleer）用于治疗成人及儿童肺动脉高压患者。2019年09月10日，强生旗下杨森制药宣布全可利（波生坦）分散片获得中国国家药监局（NMPA）批准治疗儿童肺动脉高压（PAH）患者。波生坦也是中国首个获批治疗儿童肺动脉高压的药物。

波生坦的治疗效果怎样？

32名原发性肺高压(PPH)或硬皮病引起的肺动脉高压(SSc/PAH)病人，WHOIII期或IV期，随机接受双盲波生坦或者安慰剂治疗。已有的PPH或者SSc/PAH的治疗中加入研究药物(口服血管舒张剂、抗凝剂、利尿剂、心脏糖苷和/或吸氧，但在研究前3个月或研究中不得接受前列腺环素治疗)。病人服用62.5mg波生坦或者等量的安慰剂，每日2次，共4周，然后在试验剩下时间，给予波生坦125mg或等量的安慰剂，每日两次。在12周进行主要评估，病人随访至28周。

波生坦治疗同步行距离的明显增加密切相关。主要的疗效参数为6分钟步行距离测试。在12周，波生坦组比基线平均值增加70.1±12.3m(95%的置信区间[CL]=44.5，95.6)，安慰剂组平均值减少5.8±36.3m(95%置信区间=-86.6，75.2)。波生坦治疗的效果，步行距离平均值增加为75.9±31.0m(95%CL=12.5，139.2;t-检验，P=0.0205)。