瑞戈非尼对胃肠道间质瘤能有多大效果？

2017年3月24日，中国食药监局（CFDA）批准瑞戈非尼用于转移性结直肠癌和胃肠道间质瘤两项适应症。瑞戈非尼对胃肠道间质瘤能有多大效果？

胃肠道间质瘤（GIST）是最常见形式的肉瘤，起源于胃肠道的间叶组织。如果疾病扩展至身体其它部位（转移）或不能进行以治愈为目的的手术切除，则GIST是一种危及生命的恶性疾病。GIST的发生率据估计为11-20名患者/100万人/年。研究评价了瑞戈非尼在至少经伊马替尼和舒尼替尼治疗的转移性或不可切除性胃肠道间质瘤（GIST）患者中的治疗作用和安全性。

从2011年1月4日至8月18日，共有240例患者接受检查，199例患者随机接受瑞戈非尼(n=133) 或安慰剂(n=66)治疗。患者均由组织学确诊为转移性或不可切除的胃肠道间质瘤，至少接受过伊马替尼和舒尼替尼治疗。所有患者接受最佳的支持治疗，并以2:1比例随机分为两组系统进行随机化，以CORRECT相同方案分别接受口服瑞戈非尼每天160 mg或安慰剂治疗。每4周为一周期，前3周进行上述治疗。

结果显示，BICR分析显示瑞戈非尼治疗组中位PFS为4.8个月,安慰剂治疗组则为0.9 个月。在病情进展后，研究人员发现安慰剂组共有56例患者(85%)转入瑞戈非尼治疗组。报道的瑞戈非尼最常见3级或以上的瑞戈非尼相关性不良反应事件为高血压(132中有31例, 23%)、手足皮肤病(132例中的26 , 20%)、以及腹泻（132例患者中发生7例，5%）。