尼洛替尼是一种BCR/ABL酪氨酸激酶抑制剂,2007年10月获FDA批准上市,用于治疗新诊断的Ph染色体阳性的成人慢性粒细胞白血病慢性期患者,以及Ph染色体阳性且对伊马替尼的既往治疗耐药或不耐受的成人慢性粒细胞白血病慢性期和加速期患者。
那么尼洛替尼对治疗白血病的效果如何呢?
尼洛替尼抗癌效果是不错的,自2007年至今,尼洛替尼研发以来已在全球60多个国家上市,用于治疗那些产生格列卫耐药或者不能耐受的慢性粒细胞白血病(CML),也用于难治性胃肠道间质瘤,系统性肥大细胞增生以及嗜酸细胞增多综合征,而且疗效均显著。
格列卫是第一代酪氨酸激酶抑制剂,是靶向治疗成功的典范,是治疗慢性髓性白血病历史上的一个里程碑药物。尽管在来源于对慢性髓性白血病的患者里程碑式研究的五年数据估计,有93%的早期慢性期慢性髓性白血病患者服用格列卫后没有恶化为疾病的快速致死恶性阶段,有83%的患者在5年随访期内达到了无疾病进展存活,而且随着年疾病进展率持续下降,在第五年降低至0.6%。相比格列卫,尼洛替尼选择性更强、疗效更显著,通过靶向性地作用于Bcr-Abl蛋白,来抑制含有异常染色体的癌细胞的产生。
Bcr-Abl蛋白是由含有异常的非正常染色体的细胞产生的,在患有CML的患者中,这种蛋白质被认为是致癌白细胞过度增殖的一个重要因素。使用尼洛替尼治疗后,42%的对格列卫耐药的慢性期费城染色体阳性(Ph+)CML患者会出现异常染色体减少或者消失的情况;而在处于加速期的患者中,也有31%的患者能够获得同样的效果。尼洛替尼的价格比较高,所以患者在用药的时候要注意到正规的医院接受治疗,按疗程方案用药。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2024年11月的说明书https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=219293