艾曲波帕是一种促血小板生成素受体激动剂。只应用于有ITP其血小板减少程度和临床情况增加出血风险的患者,不应用于意向正常血小板计数正常化。艾曲波帕在治疗慢性/持续性免疫性(特发性)血小板减少症(ITP)成人患者方面表现出长期的安全性和有效性。今天咱们就来了解一下艾曲波帕国内该如何买?
艾曲波帕是首个获准治疗成人慢性ITP患者的口服非肽类血小板生成素受体激动剂,它可与人体跨膜区的血小板生成素受体相互作用,产生信号级联放大作用,从而诱导骨髓巨核细胞的增殖和分化。该药主要用于对糖皮质激素类药物、免疫球蛋白药物或接受脾切除术后效果不理想的慢性免疫性血小板减少性紫癜(ITP)患者。
艾曲波帕是诺华研发,2018年1月4日,艾曲波帕在中国获批上市,后来进入印度和孟加拉市场,艾曲波帕乙醇胺片在临床中应用于原发免疫性血小板减少症患者,诺华瑞弗兰为原发免疫性血小板减少症患者带来治疗新选择。患者可以通过正规渠道购买艾曲波帕,比如医伴旅,它是一个国内专业的海外医疗服务机构,可为患者提供安全有效的购药渠道。患者也可以凭借药方在国内各大药房购买,也可以出国购买,但风险较大。
PETIT(艾曲波帕治疗儿童持续性和慢性免疫性血小板减少症的II期安慰剂、对照临床研究)和 PETIT2试验(艾曲波帕治疗儿童慢性免疫性血小板减少症的随机、安慰剂对照试验)是艾曲波帕可以用于治疗儿童ITP的基础研究。研究中患者纳入标准包括:1~17岁、血小板<30×109 /L、诊断ITP≥6~12个月、对一种及以上的ITP治疗耐药或复发、未曾使用过TPO受体激动剂。患者共分成3个队列,队列1:12~17岁,队列2:6~11岁,队列3:1~5岁。
两项研究中80%~81%患者至少达到一次疗效反应,在非盲期最后12周,43%~44%患者疗效持续9周,艾曲波帕耐受性良好,没有发现新的不良反应,没有观察到血栓形成事件。能降低任意程度出血和临床显著出血。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2023年03月09日的说明书https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=207027
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