波生坦可用于许多心血管失调疾病,包括肺动脉高压,血浆和组织的内皮素浓度增加,表明内皮素在这些疾病中起病理作用。对于肺动脉高压这样的疾病,原因不明,目前所得出的原因只是临床实验中的一些猜测,并没有定论,这样就导致相关药品在研发过程中变得相当困难。
波生坦好用吗?
2002年Rubin等人报道了BREATHE-1研究结果,共入选213例WHO功能Ⅲ级或Ⅳ级的原发性肺动脉高压和硬皮病相关肺动脉高压患者,分别给予全可利和安慰剂治疗。研究16周时全可利组6分钟步行距离平均增加36米,而安慰剂组平均下降8米;研究28周时发现波生坦组的临床恶化时间显著迟于安慰剂组。2003年Barst等人将全可利应用于儿童肺动脉高压患者的治疗(BREATHE-3研究)。19例儿童肺动脉高压患者治疗12周后结果显示,平均肺动脉压下降8.0 mmHg,肺血管阻力下降300 dyn · s · cm-5,各组患者的耐受性均良好。该研究首次证实波生坦在儿童肺动脉高压与成年肺动脉高压患者中的药代动力学相似,可明显改善患者的血流动力学,安全应用于儿童肺动脉高压的治疗。
2005年McLaughlin对169例以波生坦作为一线治疗药物3年以上的原发性肺动脉高压患者随访发现,波生坦治疗12个月和24个月的生存率分别为96%和89%,而根据NIH生存率计算公式预测的生存率仅为69%和57%。该项研究表明全可利是一种经循证医学证实能改善长期预后的药物。2006年Galiè等人公布了BREATHE-5研究结果,共入选44例WHO心功能Ⅲ级艾森曼格综合症患者。与安慰剂组比较,波生坦组肺血管阻力下降472.0 dyn · s · cm-5,平均右房压下降5.5 mm Hg,6分钟步行距离增加53.1米。该研究表明波生坦可持续改善艾森曼格综合症患者的生活质量,是治疗艾森曼格综合症的新型有效药物。
参考资料: FDA说明书,FDA更新于2020年1月15日的说明书https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=205173
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