鲁索替尼对骨髓纤维化有多大的效果呢？

鲁索替尼（Jakafi）于2011年11月获FDA批准用于骨髓纤维化的治疗，同时也是FDA批准的首个骨髓纤维化药物。那么，鲁索替尼的治疗效果怎样呢？

鲁索替尼的效果是理想的，不同于传统治疗手段，鲁索替尼是一种强效JAK1/2抑制剂，针对骨髓纤维化的发病机制，下调JAK-STAT信号通路，达到靶向治疗的目的。对缩小脾脏，降低疾病负荷，改善生活质量，延长生存期有很大的帮助。

在一项双盲试验中，研究人员将中危-2或高危骨髓纤维化患者随机分为两组，一组接受口服鲁索替尼治疗，每日2次（155例患者），另一组接受安慰剂，每日2次（154例患者）。主要终点是在第24周脾体积（通过磁共振成像的方法评估）减少≥35%的患者比例。次要终点包括（临床）反应的持久性、症状负荷的变化（通过总症状评分来评估）和总生存期。

研究将219例中危-2或高危原发性骨髓纤维化患者、真性红细胞增多症后骨髓纤维化患者或原发性血小板增多症后骨髓纤维化患者随机分为两组，一组接受口服芦可替尼治疗，另一组接受最佳可用疗法。研究的主要终点和关键次要终点分别是在第48周和24周脾体积（用磁共振成像或计算机体层摄影检查评估）减少≥35%的患者百分率。

综上可见鲁索替尼在临床使用的效果是很不错的，一项临床研究结果显示，PMF患者经使用本品治疗32个月后，总生存率达69%。鲁索替尼获批对于骨髓纤维化的治疗具有革新意义，有望改变治疗现状，提高患者的生存质量，为更多患者带来新的希望。