泊马度胺胶囊治疗多发性骨髓瘤疗效如何？

2013年在美国上市的泊马度胺胶囊治疗多发性骨髓瘤的治疗效果如何？

泊马度胺在RRMM治疗中的安全性和有效性已被众多临床试验所证实，泊马度胺I期临床试验主要围绕其应用于RRMM中的最大耐受量，GuySHospital进行的I期临床试验证明了泊马度胺2mg/d可安全有效地应用于RRMM患者，而且在其随后的研究中证明了泊马度胺隔天给药不但不会影响其抗骨髓瘤效果，而且还降低了患者的血栓发生率同时GuysHospital的研究小组还发现接受泊马度胺治疗的患者血清中IL-4受体及IL-12的水平明显增高，同时他们还发现NK细胞数目、CD8+细胞的比例在这些患者中也明显增高。

34例中14例为高危分级，约8例（57%）对治疗有反应（4例PR+4例MR）;中位OS为13.9个月。其不良反应主要为中性粒细胞减少症（26%）、贫血（12%）和血小板减少症（9%），在Mayo Clinic College of Medicine随后的临床试验中显示，泊马度胺治疗来那度胺和硼替佐米耐药的MM患者，米用4mg/d相对于2mg/d并未显示出更好的临床效果，以上临床试验证明泊马度胺（2mg/d）联合地塞米松（40mg/周）对RRMM有着很好的疗效和耐受性。

泊马度胺总体反应率分别为35%（21/28）和34%（28/28），不考虑不同患者耐药性及曾接受过治疗方案的差异，中位缓解时间（DOR）、疾病进展时间（TTP）和PFS分别为7.3、5.4和4.6个月，两组差异无统计学意义。在随后23个月的随访中，中位OS是14.9个月，44%的患者生存至18个月，患者主要的不良反应为骨髓抑制，且为可控制的。