新一代IMiD泊马度胺在针对RRMM的各期临床试验中显示了充满希望的前景,其作用机制至今仍未完全阐明,最佳的联合用药方案仍需进一步研究完善,但基于其已经阐明的作用机制,如活化DC及NK等免疫细胞、调节NF-kB的作用,无不预示着泊马度胺广泛的应用前景。
同时,探究泊马度胺是如何跨越高危风险因素以及克服耐药等机制,将对进一步研发新的药物有很好的推动作用,而且从泊马度胺成功应用于RRMM的治疗中我们看到,对疾病的发病机制及分子、基因改变的研究将会对药物研发、疾病预后的改善产生深远影响。
那么,泊马度胺胶囊可以治什么呢?
泊马度胺已经被美国食品药品监督管理局(FDA)批准用于治疗其他抗癌药物治疗后没有效果或者病情重新出现进展的多发性骨髓瘤患者。泊马度胺是一种药丸,主要调节人体的免疫系统,摧毁癌细胞并抑制其生长。
主要适用于既往至少接受过两种治疗药物,包括来那度胺与硼替佐米,药物对患者没有效果和在最后一次治疗后两个月内病情重新出现进展的复发性、难治性的患者。
另外,也关注到泊马度胺IMiD对造血干细胞的影响和相应增高的继发性恶性肿瘤的风险;泊马度胺等IMiD不仅诱导CD34+定向造血干细胞的自我复制扩增,同时通过抑制一些关键的转录因子,进而抑制造血干细胞定向成熟分化,导致骨髓抑制;这或许和MM患者在应用IMiD维持治疗期间继发性恶性肿瘤的发生率增高相关,但关于IMiD维持治疗的研究显示其维持治疗所带给患者的益处要大于继发恶性肿瘤的危险。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2022年5月4日的说明书https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=209956