密妥坦可治疗何种病症？

密妥坦是唯一被批准用于治疗肾上腺皮质癌（ACC）的药物，密妥坦可视为一种肾上腺细胞毒性药物(cytotoxic agent)，可在不破坏细胞的情况下抑制肾上腺；其作用的生化机转仍未清楚。现有的数据显示该药物不但调节周边组织的类固醇代谢，而且也能直接抑制肾上腺皮质。

密妥坦是用来治疗无法手术的、功能性和非功能性肾上腺皮质癌、肾上腺皮质增生以及肿瘤所致的皮质醇增多症的靶向药物，可特异性抑制肾上腺SOAT1酶活性,使游离胆固醇和游离脂肪酸在细胞内堆积,诱发内质网应激,导致细胞凋亡。

对于18岁以下的儿童，密妥坦的疗效及安全性尚未完全确定，医生会根据患者的体重或身体表面面积来决定每日服用的剂量。成人每日剂量为1至6克(可分3至4次服)，及后可逐步递增至每日8至10克。一般建议每日最高剂量为18克。如出现不良反应，则减少剂量，直到确定最大耐受量。密妥坦治疗有效后应改为每天2~4g，4~8周为1个疗程。如服用最大耐受量3个月仍无效，则停止治疗。如果患者可以耐受较高的剂量，剂量应该持续增加直到发生不良反应为止。 

在一项临床试验中评估了密妥坦在晚期肾上腺皮质癌（ACC）中的疗效。研究人员共纳入127例晚期ACC患者，用密妥坦单药治疗。用Kaplan-Meier评估无进展生存期和总体生存期（PFS，OS）。研究结果显示26名患者（20.5％）出现客观反应，其中3名患者完全缓解。总体而言，中位PFS为4.1个月（范围1.0-73），中位OS为18.5个月（范围1.3-220）。