瑞格菲尼的效果如何呢？

2017 年拜耳宣布口服多激酶抑制剂瑞格菲尼经国家食品药品监督管理总局（CFDA）批准，分别用于治疗既往接受过以氟尿嘧啶、奥沙利铂和伊立替康为基础的化疗，以及既往接受过或不适合接受抗 VEGF 治疗、抗 EGFR 治疗（RAS 野生型）的转移性结直肠癌（mCRC) 患者；既往接受过甲磺酸伊马替尼及苹果酸舒尼替尼治疗的局部晚期的、无法手术切除的或转移性的胃肠道间质瘤（GIST）患者。瑞格菲尼的治疗效果得到了全球患者的认可。

体外研究Carr等研究发现瑞格菲尼在体外能抑制人肝癌细胞株Hep3B、PLC/PRF/5和HepG2的增殖，其抑制作用具有时间依赖性，作用机制可能与抑制ERK通路上相关靶点有关。该研究组还发现瑞格菲尼能够减少PLC/PRF/5和HepG2细胞株分泌甲胎蛋白(AFP)，抑制效应与药物浓度呈正相关，并且在相当的低浓度时，瑞格菲尼能够抑制细胞株的侵袭和转移。

在体内实验中，瑞格菲尼对多种人类肿瘤细胞移植瘤都具有抗肿瘤活性。Abou- Elkacem等在高转移性结肠癌裸鼠移植瘤模型中比较瑞格菲尼和血管新生抑制剂DC101的抑瘤活性，结果显示DC101能显著延缓肿瘤生长，瑞格菲尼却能完全抑制瘤体生长；同时，瑞格菲尼显示出了更强的抗肿瘤血管新生能力；此外，瑞格菲尼完全遏制了肿瘤向肝脏转移，但在DC101组中，转移率仅减少了33%。瑞格菲尼联合最佳支持治疗可显著改善患者的总生存期(OS)。结果显示，和对照组相比，瑞格菲尼组患者的OS的风险比(HR)为0.62，即在整个试验期内，这部分患者的死亡风险下降了38%。瑞格菲尼组患者的中位总生存期为10.6个月，而安慰剂组则为7.8个月。