
米哚妥林Rydapt(Tauritmo)是由诺华公司研发的一种口服多靶向激酶抑制剂,作为25年来白血病治疗的首个重大突破,米哚妥林Rydapt(Tauritmo)也是一大重磅级药物。这款药物先后获得了FDA颁发的突破性疗法认定、孤儿药资格与优先审评资格。
急性骨髓性白血病是一种高侵袭性,由骨髓性白细胞异常增殖引起的血癌,在所有患者中约17%~34%的AML患者存在FLT3基因突变,这类患者的病情进展速度很快,还有很高的复发率,而且预后较差。只有少数的AML患者能够成功进行骨髓移植,而大多患者不仅可能对化疗无反应而且会逐渐进展成复发或难治性AML,5年生存率极低。
米哚妥林Rydapt(Tauritmo)软胶囊治疗急性髓系白血病的临床效果,研究人员纳入3277例AML,其中符合要求的717例FLT3+患者,并将他们随机分为两组,一组接受米哚妥林Rydapt(Tauritmo)与化疗(柔红霉素+阿糖胞苷)的联合疗法,一组只接受化疗。
研究发现,与只接受化疗的对照组相比,接受联合疗法的患者在总生存期上有着显著的改善,米哚妥林Rydapt(Tauritmo)组中位总生存期(OS)为74.7月,对照组为25.6月(HR = 0.78;p值为0.009)。米哚妥林Rydapt(Tauritmo)组4年总生存率为51.4%,对照组为44.3%。米哚妥林Rydapt(Tauritmo)组完全缓解率58.9%,对照组为53.5%。米哚妥林Rydapt(Tauritmo)组中位无进展生存期(EFS)为8.2月,对照组为3月。
参考资料: FDA说明书,FDA更新于2024年6月18日,https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=215921
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