米哚妥林可以治什么呢？

2017年4月28日，美国食品药品管理局(FDA)批准了米哚妥林上市，用于治疗FLT3+的急性髓系白血病(AML)。米哚妥林是25年来 AML首款新药，也是第一款与化疗联用治疗AML的靶向药物。米哚妥林是多种激酶抑制剂，能抑制包括FLT3、PKC, C-FOS, MAPK, PDGFR, CDK1, KIT, VEGF等多种激酶活性。米哚妥林与化疗疗法联合用于新确诊的FLT3阳性的急性骨髓性白血病（AML）初治患者。

米哚妥林是第一款与化疗联用治疗急性骨髓性白血病的靶向疗法，也是25年来白血病治疗的首个重大突破。Rydapt作为一种口服多靶向激酶抑制剂，是通过阻断几种促进细胞增长的酶起作用的，其中包括Flt3，因此被开发用于携带FTL3突变的AML患者的治疗。如果患者在血液或骨髓中检测到FLT3突变，即可考虑使用Rydapt联合化疗进行治疗。 

米哚妥林治疗效果

米哚妥林是25年来首个批准用于治疗AML的药物，此次获得AML适应症是基于Ⅲ期PARIFY试验结果。该试验筛选3279名有FLT3突变患者，其中717名患者参加试验。入组患者接受米哚妥林联合阿糖胞苷（cytarabine）+柔红霉素（daunorubicin）治疗。结果显示米哚妥林联合治疗可以显著改善总生存时间（OS），减少23%的死亡风险。

米哚妥林联合治疗组的中位无事件生存时间（EFS）与化疗组比较显著延长（8.2个月 vs 3.0个月）。发生率超过20%的不良反应有粒细胞减少性发热、恶心、呕吐、粘膜炎、头痛、肌肉骨骼痛、瘀点、设备相关感染、鼻出血、高血糖症、上呼吸道感染等，获得SM适应症是基于2个单组、开放性、多中心试验结果，有效率分别达到21%和17%。