奥贝胆酸(Obetix)是一种法尼酯X受体(FXR)激动剂。FXR是胆汁酸、炎性、纤维化和代谢途径的关键调节。FXR活化可降低胆汁酸的细胞内肝细胞浓度,限制循环的胆汁酸池的整体尺寸,促进胆汁分泌,从而减少肝脏暴露于胆汁酸。奥贝胆酸(Obetix)最早于2016年5月27日获美国FDA批准上市,于2016年12月12日获欧盟批准上市,奥贝胆酸(Obetix)目前在国内还没有上市,更没有纳入医保。
一项为期1年的奥贝胆酸(Obetix)Ⅲ期临床试验显示,既往对UD⁃CA应答不佳的患者,分为安慰剂组、奥贝胆酸(Obetix)10 mg组和5 mg组,疗效判定标准是ALP不超过正常值上限1.67倍T-BIL正常,或ALP至少下降15%。3组应答率分别为10%、47%和46%。奥贝胆酸(Obetix)5 mg组中,经过6个月治疗后对药物没有充分应答的患者,在剩余的6个月将剂量增加到10 mg。5 mg剂量组及那些转换到更高剂量的患者中有46%达到研究的主要目标,而最初接受10 mg治疗的患者有47%达到研究的主要目标。对达到主要目标的患者进行肝脏检测,结果显示病情好转,而安慰剂组患者的病情有恶化倾向。
奥贝胆酸(Obetix)的推荐的起始剂量为5毫克口服,每日一次,成年人谁没有取得到UDCA为1年以上的合适剂量的充分反应或不能耐受UDCA。奥贝胆酸(Obetix)在ALP和/或总胆红素充分减少尚未3个月奥贝胆酸(Obetix)5毫克,每天一次后达到和患者耐奥贝胆酸(Obetix),每日一次增加剂量至10毫克。最大用量:每日10毫克,一次为2.1。