瑞戈非尼治疗效果怎样呢？

瑞戈非尼是一种口服的多靶点酪氨酸激酶抑制剂类抗肿瘤药。瑞戈非尼可抑制多个酪氨酸激酶靶点，瑞戈非尼适应症有结直肠癌、胃肠道间质瘤、肝癌等。

一项随机、双盲、安慰剂对照、3期临床试验在21个国家的152家机构进行。主要纳入标准包括：肝细胞癌患者；对索拉非尼治疗耐受；索拉非尼治疗期间发生疾病进展；肝功能Child A级。将患者随机分配至瑞戈非尼组和安慰剂组。瑞戈非尼组：最佳支持治疗联合瑞戈非尼，160mg/d口服；安慰剂组最佳支持治疗联合安慰剂；每4周为一个周期，每周期的1-3周进行治疗。采用意向性治疗分析。

843例患者在2013年5月14日-2015年12月31日被筛选，最终纳入患者573例。379例患者分配至瑞戈非尼组(374例接受治疗)，194例患者分配至安慰剂组193例接受治疗。

瑞戈非尼可改善总体生存，风险比为0.63（95%可信区间：0.50~0.79，P<0.0001)；瑞戈非尼组的中位生存期为10.6个月(95%可信区间：9.1-12.1)安慰剂组为7.8个月(95%可信区间：6.3-8.8)。

瑞戈非尼能阻断肿瘤细胞增殖、抑制肿瘤血管生成，调控肿瘤微环境等作用。瑞戈非尼联合最佳支持治疗可显著改善患者的总生存期(OS)。结果显示，和对照组相比，瑞戈非尼组患者的OS的风险比(HR)为0.62，即在整个试验期内，这部分患者的死亡风险下降了38%。瑞戈非尼组患者的中位总生存期为10.6个月，而安慰剂组则为7.8个月。两个治疗组的中位无进展生存期分别为3.1个月和1.5个月。疾病控制率(含完全缓解、部分缓解和病情稳定)分别为65.2%和36.1%。总体缓解率(完全缓解和部分缓解)分别为10.6%和4.1%。