维莫德吉是第一个小分子口服Hh通路抑制剂,用于治疗手术后再现的或不适合于手术的,以及不适合于放射治疗的成人转移性基底细胞癌,或局部晚期基底细胞癌。原研厂家为罗氏旗下的基因公司,于2012年1月30日首先获得批准在美国上市,2013年7月15日,欧盟(EMA)批准维莫德吉胶囊在欧洲上市,并且随后在瑞士,加拿大,澳大利亚等各个国家获得上市许可。
维莫德吉属于新作用机制药物,是首个口服、具有高选择性的Hedgehog通路小分子抑制剂。Hedgehog信号通路对细胞早期生长和发展起着关键的调节作用,在包括基底细胞癌等多种类型的恶性肿瘤中都发现Hedgehog信号通路发生突变。维莫德吉的药效和安全性在一个多中心临床试验中得到了验证,共招募了96名晚期及转移性基底细胞瘤患者。临床研究的初级终末点主要针对客观应答率(ORR)和经过维莫德吉治疗后的患者癌变减少比例。转移性基底细胞瘤患者接受维莫德吉治疗后,30%有部分应答,43%的局部晚期患者完全或是部分应答。
那么,维莫德吉要多少钱?根据最新的数据采集,维莫德吉美国地区售价如下:药剂规格:150mg-28 胶囊/瓶(盒),药房价:$11,250.39 单位:美元;药剂规格2:150mg-30 胶囊/瓶(盒),药房价:$12,053.54 单位:美元;药剂规格3:150mg-90胶囊/瓶(盒),药房价:$36,148.16单位:美元。对于大部分患者来说,这绝对是天价,况且维莫德吉在国内还没有上市。好在,土耳其地区上市的维莫德吉原研药是全球范围内价格最低的,150mg 28胶囊/盒的规格,售价折合人民币约16000$,这得益于土耳其当地亲民的医疗政策。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2023年03月27日的说明书:https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=203388