基底细胞癌(BCC)是人类最常见的皮肤癌,其发病率正在处于直线上升的状态。手术是治疗的中流砥柱,但对于局部晚期或转移性疾病没有护理标准。刺猬信号蛋白对胚胎发育过程中的细胞生长和分解至关重要。基底细胞癌的发病机制触及失调或反常的Hh信号。这种过度活泼的途径可以通过运用平滑抑制剂如维莫德吉(Vismodegib)来抑制。
维莫德吉是一种日服的药片,通过抑制Hedgehog路径来发挥作用,这种路径在大多数基底细胞癌中活性很高。维莫德吉用于不适宜手术或放疗治疗的有症状转移性基底细胞癌(BCC)或局部晚期BCC成人患者的治疗。 维莫德吉是由瑞士制药商罗氏的基因技术公司(Genentech)生产,是第一个小分子口服Hh通路抑制剂,于2012年1月30日获FDA批准用于已经不能开刀或化疗治疗的局部晚期基底细胞癌或癌变已扩散至身体其他器官的基底细胞癌患者的治疗。维莫德吉是有史以来第一个被批准治疗基底细胞癌的药物。欧盟委员会(EC)于2013年7月15日授予维莫德吉有条件批准(conditional approval),用于不适宜手术或放疗治疗的有症状转移性基底细胞癌(BCC)或局部晚期BCC成人患者的治疗。
在一项周期30个月更新的临床试验中,发现维莫德吉治疗晚期基底细胞癌的客观缓解率与最初20个月时的分析结果相似。维莫德吉自最初20个月分析以来缓解持续时间显示已经延长,特别是那些局部晚期基底细胞癌患者。