米哚妥林的疗效如何？

米哚妥林（Midostaurin）是多重酪氨酸激酶受体的小分子抑制药。米哚妥林显示抑制FLT3基因受体信号和细胞增殖的能力，诱导白血病细胞表达ITD和TKD突变体的FLT3受体凋亡或过量表达野生型FLT3和血小板衍生生长因子(plateletderivedgrowthfactor，PDGF)受体细胞。米哚妥林（Midostaurin）也抑制肥大细胞KIT信号、细胞增殖和组胺释放的能力，并诱导细胞凋亡。

米哚妥林（Midostaurin）于2017年4月28日获FDA批准上市，与化疗联用治疗成年新诊断为FLT3阳性的急性髓系白血病(AML)。米哚妥林（Midostaurin）是多种受体酪氨酸激酶抑制剂，可抑制帮助调控许多重要细胞过程的多种激酶，包括FTL3，从而中断癌细胞生长及增殖的能力。

米哚妥林的疗效如何？

一项代号为RATIFY的随机试验可以证实米哚妥林（Midostaurin）用于AML的安全性及有效性。这项实验纳入717名既往未接受任何治疗的FLT3+AML初诊患者，他们被随机分成两组，一组接受米哚妥林（Midostaurin）联合化疗，另外一组患者只接受化疗。 结果发现，接受米哚妥林（Midostaurin）联合化疗的患者组与只接受化疗的对照组相比，在总生存期上有着显著的改善，死亡风险降低了23%。此外，接受化疗患者的无事件生存期中位数仅为3.0个月，而接受联合疗法患者的数据为8.2个。