venetoclax治疗白血病疗效好吗？

Venclexta是一种BCL-2抑制剂，治疗携带17p删除突变（del 17p）以及之前已接受至少一种疗法的慢性淋巴细胞白血病CLL患者，那么，venetoclax治疗白血病治疗效果好吗？

Venetoclax对17p缺失的慢淋白血病有效率高达71%，因此FDA加速批准上市。

从数据来看，Venetoclax对很多其它慢淋白血病亚型也是有效的，批准只是早晚的问题。

那对于别的癌症类型呢？

Venetoclax对急性骨髓性白血病（AML）的结果也得到了有效的验证。

在其它疗法都失效的AML患者中，Venetoclax疾病控制率是38%，完全响应或者接近完全效应率是19%。这虽然不如慢淋白血病，但考虑到病人情况，也是非常不错的结果。我相信Venetoclax会很快被批准用于治疗晚期急性骨髓性白血病患者。

在多发性骨髓瘤里，Venetoclax也有完全缓解的案例，但比例较低。

为什么Venetoclax单单对慢淋白血病效果这么好？

目前看来，决定Venetoclax效果，最重要的因素，是另两个基因MCL-1和BCL-XL，尤其是MCL-1。

就像刘备，关羽，张飞一样，BCL-2，MCL-1和BCL-XL是三个好基友，功能差不多，都是阻止细胞自杀。只要有其中一个，细胞就不容易死。如果BCL-2有女朋友，BCL-XL和MCL1就是“备胎”，其中MCL-1通常是第一备胎。

Venetoclax之所以对不同癌症效果不同，就在于有些癌细胞没有“备胎”，有些有“备胎”。