venetoclax是治疗什么的？

Venetoclax是世界上第一个特异针对BCL-2蛋白的新型口服靶向药。由美国的Genetech和AbbVie两家药厂共同销售。于2016年4月11号就已经被FDA批准在美国上市，那么，venetoclax是治疗什么的？

venetoclax的适应症：用于治疗成人慢性淋巴细胞白血病（CLL）或小淋巴细胞淋巴瘤（SLL），适用于染色体17p缺失，或复发/难治性慢性淋巴细胞白血病。

那BCL-2是啥？

是防止细胞启动“自杀程序”的蛋白。细胞生长是个非常精密的工程，需要慢慢来，每一步都要仔细检查，不能有纰漏。出了纰漏怎么办？

有节操的正常细胞会主动选择自尽，不给人体添麻烦，这个过程叫“细胞凋亡”（apoptosis）。

癌细胞，毫无节操。俗话说，“跑得太快，容易扯到蛋”。相对正常细胞，癌细胞盲目追求生长速度，本来就更容易出现各种纰漏。虽然捅了篓子，但癌细胞不想死，怎么办呢？靠生产大量BCL-2这样的蛋白，来防止“自杀程序”的启动。BCL-2相当于癌细胞的“免死金牌”。

而Venetoclax是BCL-2靶向药物，能让BCL-2蛋白失活，是“尚方宝剑”。癌细胞“免死金牌”不再有效，也就走上了不归路。

另外，FDA加速批准的是Venetoclax用于治疗染色体17p缺失的慢淋白血病，因为这类患者特别需要新药，17p缺失的癌细胞丢掉了17号染色体的一部分，包括一个叫p53基因。p53的存在能极大提高细胞对药物的敏感度，所以17p缺失的癌细胞会变得对化疗不那么敏感，容易产生抗药性或者复发。