威罗菲尼是一款知名的抗癌药物,在国内外都享有盛名。国外已在一项III期临床研究的675名患者和两项II期临床试验的278名患者中评价了维莫菲尼的疗效。进入研究前,对所有患者的肿瘤样本采用cobas® 4800 BRAF V600 突变检测是否存在BRAF V600突变。
在预先定义的中期分析(截止日期为2010年12月30日)时,对于共同主要终点总生存期(OS)(p < 0.0001)和无进展生存期(PFS)(p < 0.0001)均观察到具有统计学意义及临床意义的改善(菲分层对数秩检验)。在此后3个月更新分析时(截止日期为2011年3月31日),总计有200名患者死亡(78名来自维莫菲尼治疗组,122名来自达卡巴嗪治疗组)。OS的中位随访时间在维莫菲尼治疗组为6.2个月(范围在0.4至13.9个月之间),在达卡巴嗪治疗组为4.5个月(范围在小于0.1至11.7个月之间)。维莫菲尼治疗组的总生存期长于达卡巴嗪治疗组,风险比为0.44(95%置信区间:0.33,0.59),表示接受维莫菲尼治疗的患者相比接受达卡巴嗪治疗的患者死亡风险下降56%。维莫菲尼治疗组6个月生存率的Kaplan-Meier(K-M)估计值为83%(95%置信区间:79%,87%),达卡巴嗪治疗组为63%(95%置信区间:57%,69%)。截至分析时,维莫菲尼治疗组中位OS的K-M估计值尚未达到(95%置信区间:9.6,未达到),达卡巴嗪治疗组的中位OS为7.9个月(95%置信区间:7.3,9.6)。效果显著。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2020年5月的说明书https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=202429