凡德他尼片效果如何？

凡德他尼片是由英国阿斯利康制药有限公司( AstraZeneca)研发的小分子多靶点酪氨酸激酶抑制剂，商品名为Zactima，该药为片剂。凡德他尼片于2011年4月被FDA批准用于治疗不能手术、疾病进展或有症状的晚期甲状腺髓样癌。甲状腺髓样癌是甲状腺癌中较为罕见的一种，表现为特定细胞的癌性增长，可自发可遗传产生。常见症状包括咳嗽、吞咽困难、甲状腺肿块等。凡德他尼片可有效控制甲状腺髓样癌的生长和扩散能力，是首个被批准的治疗甲状腺髓样癌的药物。那么，凡德他尼片片效果如何？

凡德他尼片的安全性和有效性由一项纳入331例晚期甲状腺髓样癌患者的单一、随机国际性临床试验所证实。纳入的患者被分配接受凡德他尼片或安慰剂（糖丸）治疗。与安慰剂组相比，凡德他尼片组病情无进展生存期明显延长，两组的病情无进展生存期中位数分别为16.4个月和超过22.6个月。还需要很长的时间才能确定凡德他尼片组病情无进展生存期中位数确切数值和断定该组整体生存期是否会长于安慰剂组。  

FDA药品评价研究中心肿瘤学药品办公室主任Richard Pazdur博士评价说：“凡德他尼片获批，实现了FDA对批准罕见和难以治愈疾病治疗药物的承诺。”凡德他尼片的常见副作用包括：腹泻、皮疹、恶心、高血压、头痛、疲劳、食欲下降、胃癌(腹部)疼痛。临床研究期间凡德他尼片严重不良反应共导致5例患者死亡，其死亡原因包括呼吸并发症、心衰以及血液细菌感染(败血症)。