芦可替尼治疗骨髓纤维化疗效怎么样呢？

2011年11月，鲁索替尼（芦可替尼）获FDA批准用于骨髓纤维化的治疗，该药也是FDA批准的首个骨髓纤维化药物，随后也被称为治疗髓纤的孤儿药，那么，芦可替尼治疗骨髓纤维化疗效怎么样呢？

芦可替尼治疗骨髓纤维化的疗效研究方法：共有20例骨髓纤维化患者纳入研究，10例接受芦可替尼治疗，10例接受最佳可行治疗。主要研究终点为随访半年时MPN症状评估表总症状评分（MPN-SAF-TSS）降低≥50%的患者比例；结果：截至随访结束，芦可替尼组有8例（80%）患者MPN总症状评分降低≥50%,生活质量较前提高，最佳可行治疗组中有2例（20%），芦可替尼组体质性症状好转的概率是最佳可行治疗组的24.344倍。         

据了解，芦可替尼已成为欧洲肿瘤内科学会（ESMO）、英国、德国、美国国家综合癌症网络（NCCN）指南推荐的骨髓纤维化治疗药物，并获得了《原发性骨髓纤维化诊断与治疗中国专家共识》（2015年版）的推荐。

骨髓纤维化起病隐匿，大约25%的患者在诊断时没有症状，是在日常体检中发现再到血液科确诊的。那么，如何早期发现呢？如果出现不明原因的消瘦、盗汗、皮肤瘙痒，脸和手潮热但体温不一定高，腹部左侧可以摸到包块，如果有上述症状，患者一定要到正规医院血液科检查血常规，并在医生指导下进一步通过骨髓活检确诊。

骨髓纤维化规范诊断、以及使用芦可替尼治疗是非常重要的。与通过骨髓穿刺检查相比，骨髓活检是取骨髓组织，可以看到骨髓原态的组织结构，检查更为准确，活检后还要进行纤维化程度评级，目前多数医疗机构做的仍然不够。