普纳替尼在2016年11月底,于美国获批上市,并且是快速审批通道。普纳替尼主要用于治疗对酪氨酸激酶抑制药耐药或不能耐受的慢性期、加速期或急变期慢性粒细胞白血病,以及费城染色体阳性的急性淋巴细胞白血病。近期还有研究证明,接受过多次预先治疗的慢性期慢性粒细胞白血病患者,在接受普纳替尼治疗后,能够有较长时间的缓解。
普纳替尼患者人群一般为59岁;男性患者为53%;亚洲人13%,美国人或黑人6%,白人79%,其他种族3%,从开始诊断到第一次吃药的时间为6.1年;耐药患者为88%;55%的患者存在一个激酶域突变患者为55%。慢性粒细胞白血病和阳性急性淋巴细胞白血病有效治疗的方法且很少,慢性期患者在进行普纳替尼的24个月和48个月(24个月84%,48个月72.7%)风险为0.37。
患者在CML加速期中,OS率之间的OS组没有太大的差异。患者是白血病患者如是阳性晚期普纳替尼是治疗的重要选择,普纳替尼也是阳性患者的最有价值的替代方案,患者可以选择普纳替尼来治疗白血病。临床实验显示,平均56.8个月访谈期间,有患者267,有60%(n=159)已经达到了细胞遗传的主要缓解。
患者在给药普纳替尼一般会在第10天左右就见效,普纳替尼对于不同的人群可能发挥的药效不一样,有的患者一个月才会见效,即便都是同样的疾病,但是每个人的病情也不完全相同,另外因每个人的体质存在一定的差异,这些都决定着对普纳替尼的有效性,建议普纳替尼服药一段时间后,到当地医院就诊,经系统检查诊治后看有没有效果。