
larotrectinib疗效如何?常言道在多不在精,但是larotrectinib却不一样,是在多又在精。larotrectinib是一款广谱抗癌药物,适应症非常多,但是每一个适应症上的表现都还不错。那larotrectinib的治疗效果究竟如何呢?
当前,关于larotrectinib的权威临床结果是2018年2月发表在全球4大顶级临床医学期刊之首的《The New England Journal Of Medicine》上的论文《Efficacy of Larotrectinib in TRK Fusion-Positive Cancers in Adults and Children》。这篇由几十家美国知名医院共同完成的临床研究表明:larotrectinib对于年龄为4个月至76岁的患者,针对17种不同癌症治疗的总体有效率为75%,药效确实非常理想。与传统抗癌药不同的是,larotrectinib的适应症并不是以某种癌种来区分的,而是以一种基因突变为目标,即NTRK突变,对于发生NTRK基因突变的患者,larotrectinib具有较好的治疗效果。更值得一提的是,约40%发生NTRK基因融合的患者,在用药开始后一年内肿瘤没有增大,也没有发生转移,这是相当难得的。
但是坏消息是,虽然larotrectinib可有效缓解17种类型肿瘤患者的临床症状,但实际上适用于这个药的患者还是很少的,这与larotrectinib的适用条件相关。larotrectinib的用药关键是NTRK基因融合发生突变,目前已发现的3个亚型分别是NTRK1、NTRK2和NTRK3。而依据现有数据,NTRK基因除了在婴儿纤维肉瘤中的突变率率>90%外,在其余各类肿瘤中的突变率均低于10%,适用人群与“神药”PD-1相比要低不少。
参考资料: FDA说明书更新于2025年4月,FDA说明书网址:https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=210861
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