拉罗替尼是一种广谱抗癌药,也就是说拉罗替尼并不是专治某一种癌症的药物,理论上是可以治疗多种病症的。那拉罗替尼都能治疗什么病症呢?拉罗替尼的适应症都有哪些?
FDA批准的每种药物都有其特定的适应症,尽管拉罗替尼的使用不受肿瘤类型的限制,目前FDA在其发布的说明书中明确规定larotrectinib的适应症为: 无已知获得性耐药突变的NTRK融合患者,这些患者要么无满意的治疗手段,要么既往接受治疗后病情进展,要么接受手术治疗存在较大的致畸风险。这也就是说,拉罗替尼的获批文件上并没有标注获批适应症,因为理论上是都可以使用,但是FDA还是标注了使用拉罗替尼的必要条件。
拉罗替尼的作用机制也非常明了:目前拉罗替尼larotrectinib为针对NTRK1,NTRK2及NTRK3的特异性抑制剂。
拉罗替尼的获批是具有重大意义的,该药获得批准的最大意义在于是当前FDA批准的第二种不限于肿瘤类型,部位而仅针对特定的突变基因的靶向治疗模式,即只要患者检测出NTRK突变,即可考虑使用larotrectinib。 这摆脱了专药专治带来的用药限制,为患者选择药物提供了多种选择。
目前主要NTRK的融合与疗效有关,考虑到二代测序在这方面的优势,所以目前对于NTRK首选的检测模式为二代测序(NGS)。对于无条件行NGS的患者,也可考虑FISH。
总而言之,拉罗替尼是一款与众不同的抗癌药物,它令患者告别了用药限制,这意味着抗癌进入了崭新的阶段。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2023年11月03日,https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=211710