吉妥单抗治疗白血病疗效如何？

吉妥单抗的获批是基于由研究人员主导的几个临床试验，包括ALFA-0701，AML-19和MyloFrance-1。

ALFA-0701是一项3期、多中心、随机、开放标签研究临床试验，共有271名CD33阳性的新确诊AML成人患者。使用新的、低剂量吉妥单抗。在第1、4、7天，患者接受3 mg/m2的吉妥单抗，与常规化疗结合使用或者仅仅采用化疗。主要终点是无事件生存期（event-free survival，EFS）。结果显示，在新确诊为AML的患者中，接受吉妥单抗与化疗联合治疗的患者的无事件生存期长于那些只接受化疗的患者。接受吉妥单抗的患者的无事件生存期为17.3个月，而仅接受化疗的患者的生存期为9.5个月。（HR=0.56 [95%CI：0.42-0.76]）。

AML-19是一项多中心、随机、开放标签的3期研究临床试验，比较单药吉妥单抗（n = 118）与最佳支持治疗（n = 119）对不能耐受其他AML治疗方法的老年患者的效果。作为初始治疗，患者在在第1天接受吉妥单抗 6mg / m2，在第8天接受吉妥单抗 3mg / m2。作为继续治疗，没有疾病进展证据的患者在第1天接受吉妥单抗 2mg / m2，每四周一次。吉妥单抗的功效建立在总生存期（OS）显著改善的基础上。接受吉妥单抗的患者的中位OS为4.9个月，而接受最佳支持治疗的患者为3.6个月（HR = 0.69 [95%CI：0.53-0.90] [2-sided p = 0.005]）。

MyloFrance-1是一项在57例首次复发的成年患者中进行的2期、单组、开放标签研究临床试验。患者在第1、4、7天接受单药吉妥单抗 3mg/m2。吉妥单抗的疗效建立在完全缓解（CR）和缓解持续时间的基础上。在试验中，15（26%; 95% CI: 16%-40%）例患者达到完全缓解，中位无复发生存期（RFS）为11.6个月。