鲁索替尼适应症是什么?鲁索替尼现在被同意用于中危或高危的原发性骨髓纤维化(PMF)、真性红细胞增多症继发的骨髓纤维化(PPV-MF)或原发性血小板增多症继发的骨髓纤维化(PET-MF),医治疾病相关脾肿大或疾病相关症状,也是现在全球仅有获批用于医治骨髓纤维化的药物。
鲁索利替尼 Jakavi(ruxolitinib)是一种口服JAK1和JAK2酪氨酸激酶抑制剂,由诺华公司研制,2011年11月取得FDA的同意,主要针对用于骨髓纤维化的医治,鲁索替尼是FDA同意的首个医治骨髓纤维化和真性红细胞增多症的药物,也是现在仅有一个可以用于此病的药物。骨髓纤维化(MF)简称髓纤。也是一种非常罕见的疾病。而且发病原因未明。典型的临床表现为幼红细胞及幼粒细胞性贫血,并有较多的泪滴状红细胞,骨髓穿刺常出现干抽,脾常明显肿大,并具有不同程度的骨质硬化。
2012年8月获欧盟同意,用于医治中级或高危骨髓纤维化,包含原发性骨髓纤维化,真性红细胞增多症后骨髓纤维化和原发性血小板增多症后骨髓纤维化。美国 FDA 于2014年12 月 4 日同意鲁索替尼用于医治真性红细胞增多症患者。真性红细胞增多症(polycythemia vera,PV)是一种慢性、无法治好的血液癌症,该病与血细胞生产过剩相关,导致血液增稠,血液凝块危险添加。
鲁索替尼在2017年3月10日取得中国CFDA同意用于中危或高危的原发性骨髓纤维化(PMF)。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2023年1月31日,https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=202192