多吉美(索拉非尼)是一种新型多靶点抗肿瘤药物,多吉美具有双重的抗肿瘤作用,多吉美一方面通过抑制RAF/MEK/ERK信号传导通路直接抑制肿瘤生长;多吉美另一方面通过抑制VEGF和血小板衍生生长因子(PDGF)受体而阻断肿瘤新生血管的形成,间接地抑制肿瘤细胞的生长。临床显示多吉美适用于多种癌症,针对不同癌症多吉美治疗效果怎么样?
肾癌
2005年12月美国食品药品局(FDA)批准多吉美(索拉非尼)作为治疗晚期肾癌的一线药物上市。多吉美具有明显的抗肿瘤活性,能明显延长晚期肾细胞癌患者的无进展生存期和总生存期。临床研究显示,用多吉美治疗晚期肾癌,患者的临床获益可达84%,其中疾病稳定率74%,部分缓解率10%,患者中位生存期最高可达到19个月。
肝癌
2007年多吉美再次获得FDA批准,用于治疗不能手术的肝癌患者,研究发现,服用多吉美的肝癌患者平均存活期为10.7个月,而安慰剂组为7.9个月。另外,多吉美组患者的无进展生存期为5.5个月,安慰剂组的为2.8个月。
甲状腺癌
多吉美可以通过抑制癌细胞中多种蛋白质,限制癌细胞增长与分化起作用。这款药物的新适应症适用于对放射性碘治疗不再有效的局部复发或转移性、逐步分化型甲状腺癌患者。
多吉美使甲状腺癌患者疾病无进展的持续时间(无进展生存期)增加41%。至少有一半多吉美用药患者的无进展生存期增加10.8个月,相比之下安慰剂用药患者的无进展生存期增加5.8个月。
胃肠间质瘤
一项多中心Ⅱ期研究报告表明,多吉美(索拉非尼)在伊马替尼/舒尼替尼耐药的胃肠间质瘤(GIST)患者中有明确作用,疾病控制率为68%。研究者纳入38例患者(6例伊马替尼耐药,32例伊马替尼/舒尼替尼耐药)。患者口服索拉非尼400 mg每日2次。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2023年8月的说明书,https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=021923