索拉非尼治疗肝癌的效果好吗？

索拉非尼治疗肝癌的效果好吗？索拉非尼治疗肝癌的研究显示，肝细胞癌（HCC）患者的总生存期显著改善。索拉非尼被建议作为晚期肝细胞癌（HCC）患者的一线治疗。

索拉非尼（Sorafenib、多吉美、Nexavar）是一种多激酶抑制剂，既可通过抑制血管内皮生长因子受体（VEGFR）和血小板源性生长因子受体（PDGFR）阻断肿瘤血管生成，又可通过阻断Raf/MEK/ERK信号传导通路抑制肿瘤细胞增殖。2007年，索拉非尼（多吉美）被FDA批准用于治疗肝癌，在 HCC 领域，索拉非尼是全球首个、也是目前唯一被批准用于治疗晚期肝癌的靶向药物，并获得了全球 9 大权威指南的一致推荐。

研究人员进行了一项大型的3期随机，双盲，安慰剂对照试验，以评估索拉非尼治疗晚期肝细胞癌的疗效和安全性。从2005年3月10日到2006年4月11日，筛选了902例患者。在这些患者中，602符合资格标准并接受随机分组，在602例随机患者中，297人接受了至少一剂索拉非尼，302人接受了至少一剂安慰剂；这599例患者被纳入安全性分析。

结果显示，索拉非尼组的总体中位生存期显著长于安慰剂组（10.7个月对7.9个月;索拉非尼组的危险比，0.69;95％ CI，0.55至0.87;P<0.001）。索拉非尼组1年生存率为44％，安慰剂组为33％。这一显著的生存获益表明死亡风险相对降低了31％。 在索拉非尼组中，7例患者（2％）部分反应，211例（71％）疾病稳定，而在安慰剂组中，2例患者（1％）部分反应，204例（67）％）疾病稳定 。两组都没有观察到完全反应。索拉非尼组的疾病控制率显著高于安慰剂组（43％对32％，P=0.002）。截止到2006年10月17日，进行了第二次计划中期分析，发生321例死亡事件（索拉非尼组143例，安慰剂组178例）。索拉非尼组和安慰剂组相比，中位时间无显著差异（分别为4.1和4.9个月;风险比，1.08）。