泊马度胺于2013年2月8日被美国食品药品监督管理局(FDA)批准用于至少经过两种治疗无效(包括来那度胺和硼替佐米)和最后一次治疗后60天内病情恶化的多发性骨髓瘤(MM)患者。
泊马度胺是继沙利度胺、来那度胺之后的第三代免疫调节剂(IMiD),其显示出独特的抗感染、免疫调节、抗肿瘤增生、抗血管生成等作用,并在针对难治复发性MM(RRMM)的临床试验中显示出充满希望的疗效和相对于沙利度胺、来那度胺更少的毒副作用。
多发性骨髓瘤(MM)发病率约占血液系统恶性肿瘤的 10%,对于MM 的治疗也经历了几个阶段,从最初的马法兰等细胞毒性药物的应用,到第一代血管免疫调节药物沙利度胺,直至蛋白酶体抑制剂硼替佐米的问世,多发性骨髓瘤的总生存(OS)得到了显著改善。最近几年,新一代生物靶向药物卡非佐米、泊马度胺、帕比司他、ixazomib、elotuzumab 及daratumumab 已经被食品药品管理局(FDA)批准用于治疗复发的多发性骨髓瘤,则进一步改善了 MM 的疗效。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2022年5月4日的说明书https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=209956