FDA扩大瑞戈非尼(Regorafenib)的批准用途，用于治疗肝细胞癌

2017年4月27日，美国食品药品监督管理局(FDA)今日扩大了瑞戈非尼(Regorafenib)的批准用途，新增用于治疗既往接受过索拉非尼治疗的肝细胞癌（HCC或肝癌）患者。这是近十年来FDA首次批准用于肝癌的治疗方法。

FDA药物评价与研究中心血液和肿瘤产品办公室代理主任、FDA卓越肿瘤中心主任RichardPazdur医学博士表示：“肝癌患者的治疗选择有限。这是首次，当HCC患者对初始索拉非尼治疗不再响应时，有了一种FDA批准的后续治疗方案可供使用。”

根据美国国家癌症研究所的数据，2017年预计约有40,710人被诊断患有肝癌，约有28,920人将死于这些疾病。HCC起源于肝脏，是最常见的肝癌形式。

瑞戈非尼(Regorafenib)是一种激酶抑制剂，通过阻断几种促进癌症生长的酶（包括血管内皮生长因子通路中的酶）来发挥作用。瑞戈非尼(Regorafenib)还被批准用于治疗对既往治疗不再响应的结直肠癌和胃肠道间质瘤。

瑞戈非尼(Regorafenib)治疗肝细胞癌的安全性和有效性

瑞戈非尼(Regorafenib)治疗肝细胞癌(HCC)的安全性和有效性在一项随机试验中进行了研究，该试验纳入了573名在接受索拉非尼治疗后肿瘤仍出现进展的HCC患者。

该试验测量了患者接受治疗后的存活时间（总生存期）、治疗后肿瘤未生长的时间长度（无进展生存期）以及肿瘤完全或部分缩小的患者百分比（总缓解率）。服用瑞戈非尼(Regorafenib)的患者的中位总生存期长于安慰剂的患者。

服用瑞戈非尼(Regorafenib)的患者的中位无进展生存期长于安慰剂的患者。服用瑞戈非尼(Regorafenib)的患者的总缓解率为11%，而服用安慰剂的患者为4%。

瑞戈非尼(Regorafenib)的重要安全信息

瑞戈非尼(Regorafenib)常见的副作用包括疼痛（包括胃肠道和腹部疼痛）、手-足皮肤反应、疲劳、腹泻、食欲减退、高血压、感染、言语困难、血中胆红素水平升高、发烧、粘膜炎症、体重减轻、皮疹和恶心。瑞戈非尼(Regorafenib)与严重风险相关，包括肝损伤、感染、大出血、胃或肠道穿孔或瘘管、皮肤损伤、高血压、心脏血流问题、可逆性后部白质脑病综合征以及伤口愈合并发症。

怀孕或正在哺乳的女性不应服用瑞戈非尼(Regorafenib)，因为它可能对发育中的胎儿或新生儿造成伤害。服用瑞戈非尼(Regorafenib)的女性和男性在治疗期间及服用最后一剂药物后两个月内应使用有效的避孕措施。

该瑞戈非尼(Regorafenib)申请获得了优先审评资格，在此资格下，FDA的目标是在六个月内对申请采取行动，前提是该机构确定该药物（如果获得批准）将显著改善治疗、诊断或预防严重疾病的安全性或有效性。

瑞戈非尼(Regorafenib)的这一适应症还获得了孤儿药资格，该资格提供激励措施以协助和鼓励针对罕见疾病的药物开发。