ONC201(Modeyso)的功效与作用

ONC201(Modeyso)是一种蛋白酶激活剂，于2025年8月获得美国FDA加速批准，用于治疗1岁及以上、携带H3K27M突变、在先治疗后疾病进展的成人和儿科患者的弥漫性中线胶质瘤。

ONC201(Modeyso)的功效与作用

ONC201适用于治疗1岁及以上携带H3K27M突变的弥漫性中线胶质瘤患者，且该患者在既往治疗后出现疾病进展。

ONC201(Modeyso)的用药指南

1、患者选择与用药前检测

基因检测：必须在开始治疗前，通过肿瘤样本检测确认存在H3K27M突变。这是用药的绝对前提。

用药前检查：开始治疗前及治疗期间，需根据临床指征定期监测心电图和电解质水平，以评估QTc间期延长的风险。

2、推荐剂量

成人：推荐剂量为每周一次，每次625毫克口服。

儿科患者：适用于体重≥10公斤的1岁及以上儿童。剂量严格基于体重，具体如下：

10公斤至<12.5公斤：125毫克，每周一次。

12.5公斤至<27.5公斤：250毫克，每周一次。

27.5公斤至<42.5公斤：375毫克，每周一次。

42.5公斤至<52.5公斤：500毫克，每周一次。

≥52.5公斤：625毫克，每周一次。

图片来自公开渠道（如FDA官网、原研药厂官网等），仅供参考。

3、服用要求

必须在空腹状态下服用，即餐前至少1小时或餐后至少3小时。每周固定在同一天、同一时间服药。

可整粒吞服。对于无法吞服胶囊的患者，可打开胶囊，将内容物与约15-30毫升液体（运动饮料、苹果汁、柠檬水或水）混合后立即口服。混合液必须在2小时内服用。

4、治疗周期

应持续治疗直至疾病进展或出现不可接受的毒性。

5、漏服、呕吐处理

(1)、漏服：若漏服时间在2天内，尽快补服。若漏服超过2天，则跳过该次，在下个原定日正常服药。切勿服用双倍剂量。

(2)、呕吐：若服药后呕吐，不要补服，等待下次正常服药时间。

ONC201(Modeyso)的储存要点

1、储存条件

温度：在20°C至25°C（68°F至77°F）的室温下保存，允许短时波动在15°C至30°C（59°F至86°F）之间，请勿冷冻。

2、包装与安全

原包装保存：药品应始终保存在原装药瓶中。药瓶内含干燥剂，用于防潮，请勿取出。

儿童安全：药瓶采用防儿童开启瓶盖。必须将药品放在儿童无法触及和看到的地方。