FDA批准普乐司兰钠(Redemplo)用于降低成人家族性乳糜微粒血症综合征患者的甘油三酯水平

加州帕萨迪纳，2025年11月18日，ArrowheadPharmaceuticals公司今日宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准普乐司兰钠(Redemplo)作为一种饮食辅助疗法，用于降低成人家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）患者的甘油三酯水平。

普乐司兰钠(Redemplo)是一种小干扰RNA药物。FCS是一种严重的罕见疾病，美国估计有6,500人患有遗传性或临床诊断的FCS。该病以甘油三酯水平可能高达正常值10至100倍为特征，导致发生急性、复发性和潜在致命性胰腺炎的风险显著增高。普乐司兰钠(Redemplo)是首个也是唯一一个获得FDA批准的、用于FCS患者的小干扰RNA药物，患者可在家中自行通过简单的皮下注射给药，每三个月一次。普乐司兰钠(Redemplo)利用了其专有且差异化的靶向RNAi分子（TRiM™）平台，是Arrowhead公司首个获得FDA批准的药物，标志着该公司向商业化阶段转型的重要里程碑。

ArrowheadPharmaceuticals公司总裁兼首席执行官ChristopherAnzalone博士表示："FDA批准普乐司兰钠(Redemplo)是Arrowhead公司一个变革性的里程碑。对于所有参与其发现和开发过程的人员来说，这是一个自豪的时刻，同时也为美国估计6,500名患有遗传性或临床诊断FCS的患者带来了新的希望。此次批准以及随后的上市，标志着我们旅程新篇章的开始——这一篇章植根于我们为患有严重疾病的患者提供改变生命的疗法的坚定承诺。普乐司兰钠(Redemplo)也代表了利用Arrowhead公司专有且差异化的靶向RNAi分子（TRiM™）平台开发的药物首次获得FDA批准。Arrowhead公司在创新领域持续领先，TRiM™平台现在能够将siRNA递送至体内七种不同的细胞类型，并有可能在单个分子中同时沉默两个基因的表达。这项技术的广度与我们日益增长的商业化能力相结合，极大地拓展了我们可能解决的疾病范围以及能够改变的生命数量。"

FDA的批准得到了3期PALISADE研究临床数据的支持。PALISADE研究是一项在临床诊断或基因确诊的FCS成人患者中进行的随机、双盲、安慰剂对照试验。该研究达到了其主要终点和所有多重性控制的关键次要终点，包括证明能显著降低甘油三酯和APOC3水平。在PALISADE研究中，25mg剂量的普乐司兰钠(Redemplo)实现了甘油三酯的深度且持久的降低，与合并安慰剂组-17%的中位变化相比，其中位变化为-80%；并且与安慰剂相比，急性胰腺炎的发生率在数值上更低。

FCS基金会联合创始人兼联合主席LindseySuttonBryan补充道："今天的批准对患有家族性乳糜微粒血症综合征的患者和支持他们的医生来说是一个关键的时刻。由于FCS的症状大多是隐形的，这个群体在历史上常常被忽视和误解，使得他们获得有效治疗的道路尤为艰难。我们感谢Arrowhead公司倾听患者和护理人员的声音，并将他们的生活经历融入这种变革性疗法的开发中。普乐司兰钠(Redemplo)为更美好的未来带来了真正的希望，并展示了当创新由同理心和协作驱动、致力于解决患者需求时所能实现的可能性。"

普乐司兰钠(Redemplo)治疗患者中最常见的不良反应（在普乐司兰钠(Redemplo)治疗患者中发生率≥10%且比安慰剂组高出>5%）包括高血糖、头痛、恶心和注射部位反应。美国批准的处方说明书中未列出与使用普乐司兰钠(Redemplo)相关的禁忌症、警告或注意事项。

PALISADE研究的疗效和安全性结果已在2024年欧洲心脏病学会（ESC）大会和2024年美国心脏协会科学会议（AHA24）上公布，并分别同步发表在《新英格兰医学杂志》和《循环》杂志上。ESC、AHA24以及其他关于普乐司兰钠(Redemplo)的报告可在Arrowhead网站投资者关系板块的"活动与报告"页面查阅。

为体现公司致力于改善患者预后、确保患者可及性并为医疗系统提供价值的承诺，Arrowhead公司正在为FCS社群开发一流的解决方案。公司正在启动"RelyOn普乐司兰钠(Redemplo)"患者支持计划，为患者在普乐司兰钠(Redemplo)治疗的每个阶段提供支持服务和资源，包括为符合条件的患者提供经济援助选项。

普乐司兰钠(Redemplo)将在年底前在美国上市。

普乐司兰钠(Redemplo)曾获得FDA授予的用于治疗FCS患者的突破性疗法认定、快速通道认定和孤儿药认定，并获得了欧洲药品管理局授予的用于治疗FCS患者的孤儿药产品认定。

关于FCS

家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）是一种严重的罕见疾病，可导致极高的甘油三酯（TG）水平，通常超过880mg/dL。如此严重的升高可能导致各种严重的体征和症状，包括急性且可能致命的胰腺炎、慢性腹痛、糖尿病、肝脂肪变性以及认知问题。目前，充分治疗FCS的疗法选择有限。

关于普乐司兰钠(Redemplo)

普乐司兰钠(Redemplo)已获得美国食品药品监督管理局批准，作为饮食辅助疗法，用于降低成人家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）患者的甘油三酯水平。普乐司兰钠(Redemplo)是一种小干扰RNA疗法，旨在抑制apoC-III的产生。apoC-III是一种在肝脏中产生的蛋白质，通过减缓甘油三酯的分解和清除来提高其水平。通过持续沉默apoC-III靶点，普乐司兰钠(Redemplo)能显著降低甘油三酯水平。普乐司兰钠(Redemplo)是首个也是唯一一个在基因确诊和临床诊断的FCS患者中均进行过研究的、获得FDA批准的小干扰RNA疗法。

重要安全性信息

适应症

普乐司兰钠(Redemplo)是一种首创的研究性RNA干扰疗法，旨在减少载脂蛋白C-III（apoC-III）的产生。apoC-III是富含甘油三酯的脂蛋白（TRLs）的组成部分，也是甘油三酯代谢的关键调节因子。apoC-III通过抑制脂蛋白脂肪酶对TRLs的分解以及肝脏受体对TRL残余物的摄取，从而增加血液中的甘油三酯水平。使用普乐司兰钠(Redemplo)治疗的目标是降低apoC-III的水平，从而降低甘油三酯并使脂质恢复到更正常的水平。

除了普乐司兰钠(Redemplo)获得FDA批准作为饮食辅助疗法用于降低成人家族性乳糜微粒血症综合征患者的甘油三酯水平外，普乐司兰钠(Redemplo)也已提交给全球其他监管机构进行审评和上市授权申请。普乐司兰钠(Redemplo)目前还在针对严重高甘油三酯血症患者的SHASTA-3、SHASTA-4和SHASTA-53期研究，以及针对混合型高脂血症患者的MUIR3期研究中进行评估。

禁忌症

无。

不良反应

普乐司兰钠(Redemplo)治疗患者中最常见的不良反应（在普乐司兰钠(Redemplo)治疗患者中发生率≥10%且比安慰剂组高出>5%）包括高血糖、头痛、恶心和注射部位反应。