普乐司兰钠(Redemplo)是治疗什么疾病的

普乐司兰钠(Redemplo)是由美国ArrowheadPharmaceuticals,Inc.研发的一款创新型小干扰核糖核酸(siRNA)药物，于2025年获得美国食品药品监督管理局(FDA)首次批准上市，用于家族性乳糜微粒血症综合征(FCS)。

普乐司兰钠(Redemplo)是治疗什么疾病的

1、适应症

普乐司兰钠作为饮食的辅助治疗，用于降低成人家族性乳糜微粒血症综合征(FCS)患者的甘油三酯水平。

2、适应人群

确诊为家族性乳糜微粒血症综合征(FCS)的成人患者，包括经基因确诊或临床诊断(如存在难治性高甘油三酯血症、反复急性胰腺炎病史、家族性高甘油三酯血症相关胰腺炎史等)的患者，且患者需配合低脂肪饮食治疗。

普乐司兰钠(Redemplo)用法用量

1、推荐剂量

推荐剂量为每3个月皮下注射25mg，单次给药即可，无需根据体重调整剂量。

2、给药前培训

患者及/或护理者在首次使用前，需接受医护人员关于本品正确制备和注射方法的培训，严格按照《使用说明书》操作。

图片来自公开渠道（如FDA官网、原研药厂官网等），仅供参考。

3、饮食配合

给药期间需坚持低脂肪饮食，每日脂肪摄入量≤20克，以确保治疗效果。

4、注射部位选择

普乐司兰钠需皮下注射，患者可自行注射于大腿前侧或腹部；若由医护人员或护理者给药，还可选择上臂外侧区域。禁止注射于皮肤受损部位(如压痛、瘀伤、红肿、硬化、破损处)，以及疤痕或妊娠纹区域。

5、漏用处理

若遗漏一剂，应尽快补注射；后续给药时间从最近一次实际给药日期起，每3个月给药一次，恢复常规给药周期，无需加倍剂量。

普乐司兰钠(Redemplo)的药代动力学

1、吸收

皮下注射后，普乐司兰钠的血药峰浓度(Cmax)为68.5ng/mL，达峰时间(Tmax)中位数为6小时，吸收过程平稳。

2、分布

在临床相关血浆浓度下，本品蛋白结合率为78%；25mg多次皮下注射后，表观分布容积约为146L，主要分布于血浆和细胞外液，随后被肝细胞摄取发挥作用。

3、消除

本品血浆终末消除半衰期约为3-4小时，平均表观全身清除率为33.8L/小时，消除速度较快。

4、代谢

本品主要通过核酸酶代谢为不同长度的短链寡核苷酸，无明显活性代谢产物。

5、排泄

约16%-19%的给药剂量通过尿液排泄，其余部分通过代谢途径消除。