艾曲波帕用法以及用量

2014年8月26日，FDA批准葛兰素史克公司药物艾曲波帕的补充新药申请（sNDA），用于对免疫抑制疗法（IST）反应不足的SAA患者血细胞减少症的治疗，为这类患者提供了一线治疗的新选择。此次的获批是基于一项II期临床试验（09-H-01541），由国家心脏、肺和血液研究所（NHLBI）在国立卫生研究院开展，该临床研究共纳入了43名既往至少接受过一次免疫抑制疗法治疗而应答不足的SAA患者。服用艾曲波帕的初始剂量为50 mg，每天1次，服用两周，两周1个周期后加量至最大剂量150 mg，每天1次。主要终点为评估艾曲波帕初次用药12周后血液应答。如果16周之后没有观察到血液应答就停止治疗。其他有效性评估还包括中位应答持续时间。

服用艾曲波帕12周后，40%的患者（n=17）产生血液应答，至少有1个血液指标（血小板、红细胞、白细胞）发生变化。在延伸治疗阶段，8名患者产生多系血液指标应答，其中4名患者逐渐停止治疗并维持这种血液应答（中位持续时间为8.1个月）。91%患者在基线时依赖输入血小板，而经过治疗应答的患者可以在8～1 096 d不用输入血小板（中位数时间为200 d）。86%患者在基线时依赖输入红细胞，服用艾曲波帕有血液应答的患者可以持续15～1 082 d（中位数时间为208 d）不用输入红细胞。