维奈托克(venetoclax)由美国艾伯维公司(AbbVie Inc)和瑞士罗氏公司(Roche Group)旗下的基因泰克(Genentech)公司合作研发,是第一个靶向B细胞淋巴瘤因子2(BCL-2)的选择性抑制药。2015年1月16日,维奈托克获得美国食品药品管理局(FDA)突破性药物和优先审评的地位,通过加速审批程序,于2016年4月11日获准上市,适用于慢性淋巴细胞白血病与难治性或复发性缺失17p突变基因的患者。
海外研究者通过对维奈托克和依鲁替尼联用的临床研究,为维奈托克疗效提供了数据支持。主要研究终点第16周无PET时评估的完全缓解率为42%(95%CI=22%-63%),而在接受依鲁替尼单药治疗的患者的历史队列中的完全缓解率为9%(P <0.001)。包括PET评估在内时第16周的总体反应率为71%(95%CI=49%-87%),62%的患者完全缓解,8%部分缓解。在第16周有部分应答的两名患者随后达到完全应答,其中一次发生在维奈托克剂量升至800mg /天后。总体而言,17例患者(71%; 95%CI=49%-87%)的达到了PET确诊的完全缓解。流式细胞计数确认67%患者体内的微小残留病变已清除,而用ASO-PCR确认的这一比率为38%。综上所述,维奈托克联合依鲁替尼治疗慢性淋巴细胞白血病,安全性和有效性对患者来说都能有所获益。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2022年6月15日,https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=208573