沃塞洛托治疗镰状细胞病的效果怎么样?

沃塞洛托治疗镰状细胞病的效果

在一项多中心、3期、双盲、随机、安慰剂对照试验（NCT03036813）中，比较了两种剂量水平的体素运动剂沃塞洛托（1500 mg和900 mg，每天口服一次）与安慰剂对镰状细胞病患者的疗效和安全性。主要终点是有血红蛋白反应的参与者的百分比，在意向治疗分析中，血红蛋白反应被定义为在第24周比基线增加超过1.0克/分升。

结果：共有274名参与者以1:1:1的比例被随机分配，接受每天一次的口服剂量1500 mg沃塞洛托、900 mg沃塞洛托或安慰剂。大多数参与者患有镰状细胞性贫血（纯合子血红蛋白S或血红蛋白Sβ0-地中海贫血），大约三分之二的参与者在基线时接受了羟基脲治疗。

在意向治疗分析中，1500 mg沃塞洛托组有血红蛋白反应的参与者比例（51%）明显高于安慰剂组（7%）。在基线和第24周之间，每个沃塞洛托剂量组的参与者比接受安慰剂的参与者更少，贫血恶化。在第24周，1500mg沃塞洛托组的间接胆红素水平和网织红细胞百分比比安慰剂组的降低幅度明显更大。

在治疗期间发生或恶化不良事件的参与者百分比在各试验组中相似。1500 mg沃塞洛托组26%的参与者发生了至少3级的不良事件，900 mg沃塞洛托组23%，安慰剂组26%。研究人员确定，大多数不良事件与试验药物或安慰剂无关。

结论：在这项涉及镰状细胞病参与者的3期随机、安慰剂对照试验中，沃塞洛托显著提高了血红蛋白水平，降低了溶血标志物。这些发现与HbS聚合的抑制作用一致，并表明其具有改变疾病的潜力。

沃塞洛托的作用功效

沃塞洛托用于治疗镰状细胞贫血，是一种小分子合成化合物，直接的、脱氧镰状血红蛋白聚合抑制剂，改善血红蛋白和氧的亲和力。建议患者在医生的指导下用药，对症治疗。

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参考文献

Vichinsky E, Hoppe CC, Ataga KI, Ware RE, Nduba V, El-Beshlawy A, Hassab H, Achebe MM, Alkindi S, Brown RC, Diuguid DL, Telfer P, Tsitsikas DA, Elghandour A, Gordeuk VR, Kanter J, Abboud MR, Lehrer-Graiwer J, Tonda M, Intondi A, Tong B, Howard J; HOPE Trial Investigators. A Phase 3 Randomized Trial of Voxelotor in Sickle Cell Disease. N Engl J Med. 2019 Aug 8;381(6):509-519. doi: 10.1056/NEJMoa1903212. Epub 2019 Jun 14. PMID: 31199090.