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全部名称：
沃塞洛托、Oxbryta、voxelotor
适应症：
沃塞洛托(OXBRYTA、voxelotor)适用于治疗4岁及以上的成人和儿童镰状细胞病(SCD)。
沃塞洛托(voxelotor)
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沃塞洛托(voxelotor)
商品名称：Oxbryta
英文名称：voxelotor
中文名称：沃塞洛托
全部名称：沃塞洛托、Oxbryta、voxelotor
适应症
沃塞洛托(OXBRYTA、voxelotor)适用于治疗4岁及以上的成人和儿童镰状细胞病(SCD)。
剂型和规格
片剂:500 mg，淡黄色至黄色，椭圆形，双凸，一面凹刻有“GBT 500”。
口服混悬剂片剂:300 mg，淡黄色至黄色，圆形，一面凹刻有“300 D”。
用法用量
1、12岁及以上成人和儿童患者的推荐剂量
沃塞洛托(OXBRYTA、voxelotor)的推荐剂量为1500mg，口服，每日一次。
2、4岁至12岁以下儿童患者的推荐剂量
对于4岁及以上的儿童患者，根据患者吞咽药片的能力和患者体重选择合适的产品(口服混悬剂的沃塞洛托(OXBRYTA、voxelotor)片剂或沃塞洛托(OXBRYTA、voxelotor)片剂)。
表1显示了4岁至12岁儿童患者服用沃塞洛托(OXBRYTA、voxelotor)的推荐剂量。
表1:4岁至12岁以下儿童患者使用OXBRYTA的推荐剂量
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体重 |
推荐剂量(每日一次) |
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40公斤或以上 |
1500 mg |
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20公斤至低于40公斤 |
900毫克 |
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10公斤至20公斤以下 |
600毫克 |
成人和12岁及以上严重肝功能损害儿童患者(Child Pugh C)口服OXBRYTA的推荐剂量为1，000 mg，每日一次。
轻度或中度肝功能损害的患者无需调整OXBRYTA的剂量[参见“特定人群用药”]。
4、4岁至12岁以下肝功能损害儿童患者的推荐剂量
表2中描述了4岁至12岁严重肝功能损害(Child Pugh C)儿童患者服用OXBRYTA的推荐剂量。
轻度或中度肝功能损害的患者无需调整沃塞洛托(OXBRYTA、voxelotor)的剂量[参见“特定人群用药”]。
表2:4岁至12岁严重肝功能损害儿童患者的推荐OXBRYTA剂量(Child Pugh C)
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体重 |
推荐剂量(每日一次) |
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40公斤或以上 |
1000 mg(两片500 mg片剂)或 900 mg(三片300 mg片剂，口服混悬剂) |
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20公斤至低于40公斤 |
600毫克 |
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10公斤至20公斤以下 |
300毫克 |
CYP3A4诱导剂
避免将强效或中度CYP3A4诱导剂与沃塞洛托(OXBRYTA、voxelotor)联用[参见“药物相互作用”]。
如果不能避免同时使用强效CYP3A4诱导剂，推荐的沃塞洛托(OXBRYTA、voxelotor)剂量为2500mg，口服，每日一次。如果不可避免地要同时使用中度CYP3A4诱导剂，推荐的沃塞洛托(OXBRYTA、voxelotor)剂量为2000mg，口服，每日一次。
6、当与强效或中度CYP3A4诱导剂合用时，4岁至12岁儿童患者使用沃塞洛托(OXBRYTA、voxelotor)的推荐剂量
CYP3A4诱导剂
避免将强效或中度CYP3A4诱导剂与沃塞洛托(OXBRYTA、voxelotor)联用[参见“药物相互作用”]。如果不可避免地要同时使用强效或中度CYP3A4诱导剂，剂量参见表3。
表3: OXBRYTA与强效或中度CYP3A4诱导剂合用时，4岁至12岁儿童患者的推荐剂量
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体重 |
推荐剂量(每日一次) |
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合用强效CYP3A4诱导剂 |
中度CYP3A4诱导剂的合用 |
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40公斤或以上 |
2500 mg(五片500 mg片剂)或 2400 mg(口服混悬液用八片300 mg片剂) |
2000 mg(四片500 mg片剂)或 2100 mg(口服混悬液用七片300 mg片剂) |
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20公斤至低于40公斤 |
1500 mg |
1200 mg |
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10公斤至20公斤以下 |
900毫克 |
900毫克 |
口服沃塞洛托(OXBRYTA、voxelotor)，每日一次，可与食物同服，也可不与食物同服。如果漏服或未完全服药，则在第二天恢复服药。
OXBRYTA可以与羟基脲一起服用，也可以不与羟基脲一起服用。
沃塞洛托(OXBRYTA、voxelotor)500毫克片剂：患者应完整吞咽OXBRYTA片剂。请勿切割、压碎或咀嚼药片。
口服混悬液用OXBRYTA 300 mg片剂
患者应在服药前立即将口服混悬片剂分散在杯中，并在吞咽前置于室温透明液体(如饮用水或清苏打水)中。
请勿将整粒药片吞服、切碎、碾碎或咀嚼以制成口服混悬液。
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推荐日剂量 |
口服混悬液的片剂数量 |
推荐的最低澄清饮料体积 |
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300毫克 |
一 |
5 mL (1茶匙) |
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600毫克 |
2 |
10 mL (2茶匙) |
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900毫克 |
3 |
15 mL (3茶匙) |
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1200 mg |
四 |
20 mL (4茶匙) |
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1500 mg |
5 |
25 mL (5茶匙) |
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2100 mg |
七 |
35 mL (7茶匙) |
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2400 mg |
8 |
40 mL (8茶匙) |
1）药片开始崩解后，旋转杯中的内容物，直至药片分散，等待1至5分钟，再次旋转杯中的内容物，然后口服杯中的内容物。片剂不会完全溶解；混合物中仍会有小片团块。
2）将杯中残留的药物重新悬浮在更清澈的饮料中，然后服用。重复上述操作，直至杯中无残留药片。
成人和12岁及以上吞咽困难的儿童患者可使用口服混悬剂片剂代替片剂。使用达到推荐剂量所需的口服混悬剂片剂数量。
不良反应
常见不良反应：
1、头痛、腹泻、腹痛
2、恶心、皮疹、发热
注意事项
1、超敏反应
在接受治疗的< 1%的患者中，沃塞洛托(OXBRYTA、voxelotor)给药后发生了严重的超敏反应。临床表现可包括全身性皮疹、荨麻疹、轻度气促、轻度面部肿胀、嗜酸性粒细胞增多[见不良反应]。
如果发生超敏反应，则停用沃塞洛托(OXBRYTA、voxelotor)并给予适当的药物治疗。对于以前使用过OXBRYTA而出现这些症状的患者，请勿重新开始使用沃塞洛托(OXBRYTA、voxelotor)。
2、实验室测试干扰
沃塞洛托(OXBRYTA、voxelotor)给药可能会干扰通过高效液相色谱法(HPLC)测定Hb亚型(HbA、HbS和HbF)[参见“药物相互作用”]。如果精确需要对Hb物种进行定量分析，当患者在之前的10天内未接受沃塞洛托(OXBRYTA、voxelotor)治疗时，应进行色谱分析。
特殊人群用药
1、怀孕
尚无关于孕妇使用Oxbryta的数据可用于评估与药物相关的重大先天缺陷，流产或不良母婴后果的风险，但是不能排除它可能引起重大先天缺陷，所以应该综合考虑，如果药物的益处超过潜在风险，则只能在怀孕期间使用沃塞洛托(OXBRYTA、voxelotor)。
2、哺乳期
由于母乳喂养的孩子可能会发生严重的不良反应，包括造血系统的变化，因此建议患者在使用沃塞洛托(OXBRYTA、voxelotor)的过程中以及最后一次给药后至少2周内不建议母乳喂养。
3、儿童用药
沃塞洛托(OXBRYTA、voxelotor)治疗SCD的安全性和有效性已在4岁及以上儿童患者中得到证实。沃塞洛托(OXBRYTA、voxelotor)治疗4岁以下SCD儿童患者的安全性和疗效尚未确定。
4、老年人用药
沃塞洛托(OXBRYTA、voxelotor)的临床研究未包括足够数量的65岁及以上的受试者，无法确定他们的反应是否与较年轻的受试者不同。
5、肝功能损害
严重的肝功能不全会增加药物暴露，需要减少沃塞洛托(OXBRYTA、voxelotor)剂量[参见“剂量和用法”]。
禁忌症
对体素或赋形剂有严重药物超敏反应史的患者禁用沃塞洛托(OXBRYTA、voxelotor)。临床表现可包括全身性皮疹、荨麻疹、轻度气促、轻度面部肿胀和嗜酸性粒细胞增多[参见“警告与注意事项”和“不良反应”]。
药物相互作用
1、其他药物对OXBRYTA的影响
强或中度CYP3A4诱导剂
强或中度CYP3A4诱导剂联合用药可能会降低体素受体血浆和全血浓度，并可能导致疗效降低。
避免将OXBRYTA与强效或中度CYP3A4诱导剂联合用药。当与强或中度CYP3A4诱导剂联合用药不可避免时，增加OXBRYTA的剂量[参见“剂量与给药”]。
2、Voxelotor对其他药物的影响
Voxelotor增加咪达唑仑(一种敏感的CYP3A4底物)的系统暴露。避免将沃塞洛托(OXBRYTA、voxelotor)与治疗指数较窄的敏感CYP3A4底物联合用药。如果合用不可避免，则考虑减少敏感CYP3A4底物的剂量。
3、实验室测试干扰
沃塞洛托(OXBRYTA、voxelotor)给药可能会干扰通过HPLC测定Hb亚型(HbA、HbS和HbF)[参见“警告和注意事项”]。如果需要对Hb物种进行精确定量，当患者在之前的10天内未接受OXBRYTA治疗时，应进行色谱分析。
成分
本品主要成分为沃塞洛托。
性状
片剂
贮存方法
将OXBRYTA储存在20°C至30°C(68°F至86°F)的温度下。
生产厂家
Global Blood Therapeutics Inc (GBT)
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沃塞洛托的治疗效果怎么样？
沃塞洛托( voxelotor,OXBRYTA)是一种用于治疗镰状细胞疾病(SCD)的一线药物,于2019年上市。作为一种镰状细胞血红蛋白S(HbS)调节剂,沃塞洛托可以有效调节血红蛋白与氧的亲和力,抑制HbS 聚合,从而改善溶血性贫血和血管阻塞产生的不良反应,可迅速改善SCD患者的症状,同时具有安全、有效、耐受性良好、不良反应少等优点,表现出良好的临床前及临床应用前景，那么，沃塞洛托的治疗效果怎么样？
沃塞洛托的治疗效果
在一项开放标签、多中心、2期试验中评估了OXBRYTA对4至< 12岁SCD患者的疗效和安全性[NCT 02850406]。在本研究中，45名4至< 12岁的患者和11名12至< 17岁的患者接受了OXBRYTA治疗。根据基线体重，4至< 12岁的患者服用口服混悬剂片剂。对体重为10 kg至< 20 kg、20 kg至< 40 kg的患者给予OXBRYTA，剂量为600 mg、900 mg或1，500 mg，每日一次，或≥40公斤。12至< 17岁的患者每日一次服用OXBRYTA 1，500 mg。
如果基线血红蛋白(Hb)≤10.5g/dL，则纳入患者。在整个研究期间，允许服用稳定剂量羟基脲至少90天的符合条件的患者继续接受羟基脲治疗。本试验排除了在纳入前14天内发生VOC事件、在纳入后30天内接受红细胞(RBC)输注且患有肾功能不全或无法控制的肝病的患者。
所有患者均为HbS或HbS/β0-地中海贫血基因型(100%)，且大多数正在接受背景羟基脲治疗(80%)。中位年龄为8岁(范围:4-15岁)；45例(80%)患者年龄4 ~ < 12岁。在该年龄组中，平均基线Hb为8.6 g/dL(范围:6.1至10.5 g/dL)。
疗效以Hb应答率为基础，Hb应答率定义为从基线至第24周Hb增加> 1 g/dL。在至少服用过一剂OXBRYTA的4至< 12岁患者中，OXBRYTA的Hb应答率为36% (16/45) (95% CI: 21.6%，49.5%)。
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https://www.1blv.com/newsDetail/119960.html
已经帮助181人
2023-06-27 16:12
沃塞洛托治疗镰状细胞病的效果怎么样?
沃塞洛托治疗镰状细胞病的效果
在一项多中心、3期、双盲、随机、安慰剂对照试验（NCT03036813）中，比较了两种剂量水平的体素运动剂沃塞洛托（1500 mg和900 mg，每天口服一次）与安慰剂对镰状细胞病患者的疗效和安全性。主要终点是有血红蛋白反应的参与者的百分比，在意向治疗分析中，血红蛋白反应被定义为在第24周比基线增加超过1.0克/分升。
结果：共有274名参与者以1:1:1的比例被随机分配，接受每天一次的口服剂量1500 mg沃塞洛托、900 mg沃塞洛托或安慰剂。大多数参与者患有镰状细胞性贫血（纯合子血红蛋白S或血红蛋白Sβ0-地中海贫血），大约三分之二的参与者在基线时接受了羟基脲治疗。
在意向治疗分析中，1500 mg沃塞洛托组有血红蛋白反应的参与者比例（51%）明显高于安慰剂组（7%）。在基线和第24周之间，每个沃塞洛托剂量组的参与者比接受安慰剂的参与者更少，贫血恶化。在第24周，1500mg沃塞洛托组的间接胆红素水平和网织红细胞百分比比安慰剂组的降低幅度明显更大。
在治疗期间发生或恶化不良事件的参与者百分比在各试验组中相似。1500 mg沃塞洛托组26%的参与者发生了至少3级的不良事件，900 mg沃塞洛托组23%，安慰剂组26%。研究人员确定，大多数不良事件与试验药物或安慰剂无关。
结论：在这项涉及镰状细胞病参与者的3期随机、安慰剂对照试验中，沃塞洛托显著提高了血红蛋白水平，降低了溶血标志物。这些发现与HbS聚合的抑制作用一致，并表明其具有改变疾病的潜力。
沃塞洛托的作用功效
沃塞洛托用于治疗镰状细胞贫血，是一种小分子合成化合物，直接的、脱氧镰状血红蛋白聚合抑制剂，改善血红蛋白和氧的亲和力。试验结果显示，在对镰状细胞病患者中,沃塞洛托显著增加了血红蛋白水平，减少了溶血标志物。
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参考文献
Vichinsky E, Hoppe CC, Ataga KI, Ware RE, Nduba V, El-Beshlawy A, Hassab H, Achebe MM, Alkindi S, Brown RC, Diuguid DL, Telfer P, Tsitsikas DA, Elghandour A, Gordeuk VR, Kanter J, Abboud MR, Lehrer-Graiwer J, Tonda M, Intondi A, Tong B, Howard J; HOPE Trial Investigators. A Phase 3 Randomized Trial of Voxelotor in Sickle Cell Disease. N Engl J Med. 2019 Aug 8;381(6):509-519. doi: 10.1056/NEJMoa1903212. Epub 2019 Jun 14. PMID: 31199090.
已经帮助149人
2023-08-17 15:47
Voxelotor(沃塞洛托)治疗镰状细胞病的效果怎么样？
Voxelotor治疗镰状细胞病的效果显著。Voxelotor是一种抑制HbS聚合的口服疗法，于2021年12月获得批准，用于治疗年龄≥4岁的SCD患者。
镰状细胞病是一种具有挑战性的血液疾病，仅在美国就影响了大约100000人，目前批准的药物都不能改变疾病的潜在病理。第一种Voxelotor是口服药物，可以改变潜在的疾病病理(通过增加血红蛋白和氧之间的亲和力)并抑制红细胞的镰状生长。几个临床试验和病例系列记录了体素治疗镰状细胞病的益处和安全性。目前，美国FDA已批准该药物用于治疗镰状细胞病，并授予孤儿药地位。
镰状细胞病与Voxelotor的介绍
镰状细胞病(SCD)的临床表现源于血红蛋白(Hb)β-珠蛋白链的遗传突变，该突变导致血红蛋白四聚体在缺氧时聚合。由此产生的红细胞变形导致镰状细胞对血流的机械性阻塞、溶血、贫血和终末器官损伤。虽然疼痛是SCD的标志症状，但是由贫血、炎症和进行性血管病变导致的慢性器官损伤在发病率和死亡率中起主要作用。
由于SCD复杂的病理生理学，对个体化、多模式药理学方法的需求是显而易见的。直到2018年，羟基脲是唯一被批准用于SCD的疾病缓解药物疗法。从那时起，三种新的药物被批准，包括voxelotor。
Voxelotor是一种一流的小分子药物，可与血红蛋白结合，增加氧亲和力，防止聚合。最近的临床试验表明，它增加了血红蛋白浓度，减少了SCD患者的溶血。血红蛋白浓度的增加可能会显著影响慢性器官损伤的发病率和死亡率。
Voxelotor的作用机制
Voxelotor是一种血红蛋白S(HbS)阻聚剂，以1:1的化学计量比与HbS结合，并表现出对红细胞(RBC)的优先分配。通过增加Hb对氧的亲和力，体素描记器显示出对Hb聚合的剂量依赖性抑制作用。非临床研究认为，体素能抑制RBC病变，改善RBC变形能力，降低全血黏度。
Voxelotor临床疗效
几十年来，镰状细胞病患者仅有有限的几种治疗方法。2019年，voxelotor (1500mg)是一种每天口服一次的镰状血红蛋白聚合酶抑制剂，根据HOPE试验数据，在美国获得批准，用于治疗12岁及以上患者的镰状细胞病。为了进一步描述voxelotor作为这种慢性疾病的治疗方法的适用性，报告了这种药物在治疗72周时的长期疗效和安全性，安慰剂对照HOPE试验的结论。
方法：HOPE是一项国际性、随机、双盲、安慰剂对照的3期临床试验，在加拿大、埃及、法国、意大利、牙买加、肯尼亚、黎巴嫩、荷兰、阿曼、土耳其、美国和英国的60个临床点进行。入选的患者(年龄12-65岁)患有确诊的镰状细胞病，登记时血红蛋白浓度为5.5-10.5g/dL，并且在过去12个月中发生过1-10次血管闭塞性危象事件。接受定期输血治疗的患者、在过去60天内接受过输血的患者或在过去14天内因血管闭塞危象而入院的患者被排除在外。患者被随机分配(1:1:1)接受每日一次口服体素1500mg、体素900mg或安慰剂，持续72周。通过使用交互式网络反应系统集中进行随机化，根据基线羟基脲使用(是对否)、年龄组(青少年[12至<18岁]对成人[18至65岁])和地理区域(北美对欧洲对其他)进行分层。主要终点(已经报道)是在第24周达到血红蛋白应答的患者比例。
在最后的分析中，报告了根据治疗意图预先指定的长期疗效评估，包括从基线到第72周血红蛋白浓度的变化，从基线到第72周溶血标记物(绝对和百分比网织红细胞、间接胆红素浓度和乳酸脱氢酶浓度)浓度的变化，血管闭塞性危象的年发生率，以及用临床总体变化印象(CGI-C)量表评估的患者功能。对接受至少一剂治疗的患者(改良意向性治疗人群)进行安全性评估。
结果：在2016年12月5日至2018年5月3日之间，筛选了449名患者，其中274名被随机分配到体素1500mg组(n=90)、体素900mg组(n=92)或安慰剂组(n=92)。在第72周，与基线相比，调整后的血红蛋白浓度的平均变化在体素1500 mg组为1.0g/dL(95%CI 0.7至-1.3)，在体素900mg组为0.5g/dL(0.3至-0.8)，在安慰剂组为0.0g/dL(-0.3至0.3)，在体素1500mg组和安慰剂组之间以及在体素900mg组之间观察到显著差异，在服用1500mg的voxelotor组中，间接胆红素浓度(-26.6%[95%CI-40.2至-12.9])和网织红细胞百分比(-18.6%[-33.9至-3.3])，溶血标记物的显著改善(通过第72周与安慰剂组相比相对于基线的调整后平均百分比变化的差异进行评估)。
在第72周，使用CGI-C的voxelotor1500 mg组中被评定为“中度改善”或“非常改善”的患者比例显著高于安慰剂组(53人中的39人[74%]对51人中的24人[47%]；p=00057)。与镰状细胞病无关的严重不良事件在体素1500 mg组的88例患者中有25例(28%)报告，在体素900mg组的92例患者中有20例(22%)报告，在安慰剂组的91例患者中有23例(25%)报告。3级或4级不良事件不常见(即发生在<10%的患者中)；五名或更多患者出现贫血(体素1500mg组有两名[2%]患者，体素900mg组有七名[8%]患者，安慰剂组有三名[3%]患者)。在所有274名患者中，有6名(2%)患者在研究期间死亡(每个治疗组中有2名死亡)，所有患者均被判定为与治疗无关。
由此得出结论：Voxelotor1500mg可使血红蛋白浓度快速而持久地改善，持续时间超过72周，并有可能解决镰状细胞病中与溶血性贫血相关的高发病率问题。
参考文献
Howard J, Ataga KI, Brown RC, Achebe M, Nduba
V, El-Beshlawy A, Hassab H, Agodoa I, Tonda M, Gray S, Lehrer-Graiwer
J, Vichinsky E. Voxelotor in adolescents and adults with sickle cell
disease (HOPE): long-term follow-up results of an international,
randomised, double-blind, placebo-controlled, phase 3 trial. Lancet
Haematol. 2021 May;8(5):e323-e333. doi: 10.1016/S2352-3026(21)00059-4.
Epub 2021 Apr 7. PMID: 33838113.
已经帮助240人
2023-09-07 13:51
镰状细胞病用沃塞洛托治疗有效吗
镰状细胞病用沃塞洛托治疗有效。沃塞洛托是一种一日一次口服的镰状血红蛋白聚合抑制剂，于2019年获得美国FDA批准用于治疗≥12岁的镰状细胞病患者。
沃塞洛托可使血红蛋白浓度在72周内持续快速改善，并有可能降低溶血性贫血发病率。沃塞洛托是一种首创的血红蛋白氧亲和力调节剂，能通过共价结合导致Hb的变构修饰，进而抑制脱氧镰刀血红蛋白（HBS）的聚合。沃塞洛托也称为Oxbryta、voxelotor，每片用于口服混悬液的沃塞洛托片剂含有300毫克的体素，通过增加Hb对氧的亲和力，沃塞洛托显示出HbS聚合的剂量依赖性抑制。非临床研究表明，体素可抑制红细胞镰状，改善红细胞变形能力，降低全血粘度。
沃塞洛托治疗镰状细胞病的试验效果
HOPE是一项国际性、随机、双盲、安慰剂对照的3期试验（NCT03036813），在加拿大、埃及、法国、意大利、牙买加、肯尼亚、黎巴嫩、荷兰、阿曼、土耳其、美国和英国的60个临床地点进行。确诊为镰状细胞病的患者（12-65岁），入组时血红蛋白浓度为5.5-10.5 g/dL，以及在前12个月内发生1至10次血管闭塞危象的患者。
接受定期输血治疗、在前60天内接受过输血或在前14天内因血管闭塞危象入院的患者被排除在外。患者被随机分配（1:1:1）接受每日一次沃塞洛托1500 mg、沃塞洛托900 mg或安慰剂治疗72周。
研究结果
对449名患者进行了筛查，其中274人被随机分配到沃塞洛托1500 mg组（n=90）、沃塞洛托900 mg组（n=92）或安慰剂组（n=92）。在第72周，1500 mg沃塞洛托组的血红蛋白浓度自基线调整后的平均变化为1.0 g/dL，900 mg沃塞洛托组的调整后的血红蛋白浓度平均变化为0.5 g/d L，安慰剂组的调整前的血红蛋白浓度变化为0.0 g/dL，沃塞洛托900 mg组与安慰剂组比较差异有统计学意义（p=0.014）。
在1500 mg沃塞洛托组中，观察到间接胆红素浓度（-26.6%）和网织红细胞百分比（-18.6%）的溶血标志物显著改善，这是通过与安慰剂相比，在第72周从基线调整的平均百分比变化的差异来评估的。在第72周，沃塞洛托1500 mg组中CGI-C被评为“中度改善”或“非常改善”的患者比例显著高于安慰剂组（53例中39例[74%]，51例中24例[47%]；p=0.057）。
试验结论
1500 mg沃塞洛托可快速持久地改善维持72周的血红蛋白浓度，并有可能解决镰状细胞病中与溶血性贫血相关的大量发病率。
沃塞洛托的副作用
沃塞洛托的副作用常见的包括头痛、腹泻、腹痛、恶心、皮疹、发热等，患者的体质和病情不同，用药后的副作用表现也是不一样的，但沃塞洛托的副作用通常是比较耐受的。
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参考文献
Howard J, Ataga KI, Brown RC, Achebe M, Nduba V, El-Beshlawy A, Hassab H, Agodoa I, Tonda M, Gray S, Lehrer-Graiwer J, Vichinsky E. Voxelotor in adolescents and adults with sickle cell disease (HOPE): long-term follow-up results of an international, randomised, double-blind, placebo-controlled, phase 3 trial. Lancet Haematol. 2021 May;8(5):e323-e333. doi: 10.1016/S2352-3026(21)00059-4. Epub 2021 Apr 7. PMID: 33838113.
已经帮助172人
2023-09-15 15:51
沃塞洛托治疗镰状细胞病的试验数据
沃塞洛托的试验数据
在一项多中心、3 期、双盲、随机、安慰剂对照试验（NCT03036813）中，比较了两种剂量水平的沃塞洛托（1500 毫克和 900 毫克，每天口服一次）与安慰剂对镰状细胞病患者的疗效和安全性。主要终点是血红蛋白应答参与者的百分比，在意向治疗分析中，血红蛋白应答是指第24周时每分升血红蛋白比基线增加1.0克以上。
研究结果
共有 274 名参与者按 1:1:1 的比例被随机分配到接受每日一次口服剂量为 1500 毫克沃塞洛托、900 毫克沃塞洛托或安慰剂的治疗。大多数参与者患有镰状细胞性贫血（同型血红蛋白S或血红蛋白Sβ0-地中海贫血），约三分之二的参与者在基线时正在接受羟基脲治疗。在意向治疗分析中，1500 毫克沃塞洛托组血红蛋白应答率（51%）明显高于安慰剂组（7%）。
从基线到第 24 周期间，各沃塞洛托剂量组出现贫血恶化的人数均少于安慰剂组。第24周时，1500毫克沃塞洛托剂量组的间接胆红素水平和网状细胞百分比较基线的降低幅度明显高于安慰剂组。
各试验组在治疗期间发生或恶化不良事件的参与者比例相似。1500毫克沃塞洛托组有26%的参与者发生了至少3级的不良事件，900毫克沃塞洛托组为23%，安慰剂组为26%。研究人员认为，大多数不良事件与试验药物或安慰剂无关。
试验结论
在这项由镰状细胞病患者参与的三期随机安慰剂对照试验中，沃塞洛托能显著提高血红蛋白水平，降低溶血指标。这些发现与抑制 HbS 聚合的作用一致，并显示出改变病情的潜力。
沃塞洛托的作用功效
沃塞洛托是直接的、脱氧镰状血红蛋白聚合抑制剂，是一种小分子合成化合物，可以改善血红蛋白和氧的亲和力。镰状细胞疾病可能导致疼痛，中风，感染以及由于血管阻塞引起的其他并发症。沃塞洛托稳定含氧状态的血红蛋白，并通过增加血红蛋白对氧的亲和力来防止脱氧镰刀血红蛋白（HBS）聚合。
沃塞洛托的购药渠道
沃塞洛托截止到2023年10月还没有在国内大陆上市，因此无法在中国的医院药房购买到。有需要的患者可以出国购买，或者通过国内专业的海外医疗服务机构（如医伴旅）获取。
这种方式通常可以将药物从海外直邮到家，在保证是正品的同时价格也实惠，性价比更高。但由于海外药物价格受汇率浮动影响不固定，具体费用和获取流程建议咨询相关机构的客服人员。
如果患者方便，也可以去已经上市的地区购买，但需要从当地正规医院药房获取，但需要去有资质的医院药房，以防上当受骗。
沃塞洛托的用法用量
一、12岁及以上成人和儿童患者的用法用量：
沃塞洛托的推荐剂量为1500mg，口服，每日一次。
二、4岁至12岁儿童患者服用沃塞洛托的用法用量：
1、体重40公斤或以上，推荐剂量1500 mg，每日一次；
2、2、体重20公斤至低于40公斤，推荐剂量900毫克，每日一次；
3、体重10公斤至20公斤以下，推荐剂量600毫克，每日一次。
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参考文献
Vichinsky E, Hoppe CC, Ataga KI, Ware RE, Nduba V, El-Beshlawy A, Hassab H, Achebe MM, Alkindi S, Brown RC, Diuguid DL, Telfer P, Tsitsikas DA, Elghandour A, Gordeuk VR, Kanter J, Abboud MR, Lehrer-Graiwer J, Tonda M, Intondi A, Tong B, Howard J; HOPE Trial Investigators. A Phase 3 Randomized Trial of Voxelotor in Sickle Cell Disease. N Engl J Med. 2019 Aug 8;381(6):509-519. doi: 10.1056/NEJMoa1903212. Epub 2019 Jun 14. PMID: 31199090.
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2023-11-01 12:02
沃塞洛托(voxelotor)治疗成人和儿童镰状细胞病的各自疗效？
沃塞洛托(voxelotor)能够抑制红细胞镰状变形，改善红细胞变形性，可用于治疗成人和4岁及以上的儿童状细胞病，临床研究显示，沃塞洛托(voxelotor)在治疗成人和儿童镰状细胞病中显示出较好的疗效。
沃塞洛托(voxelotor)
沃塞洛托(voxelotor)是一种血红蛋白S聚合抑制剂，2019年11月，沃塞洛托(voxelotor)在美国获得首个全球批准，用于治疗12岁以上成人和儿童患者的镰状细胞病。
沃塞洛托治疗镰状细胞病的III期临床开发正在全球范围内进行，在欧洲还被指定为治疗镰状细胞病的孤儿药和优先药物。
沃塞洛托治疗成人镰状细胞病的疗效
在一项多中心、3期、双盲、随机、安慰剂对照试验中，比较了两种剂量水平的沃塞洛托 (1500mg、900mg)与安慰剂治疗镰状细胞病患者的疗效和安全性。总共274名患者随机分配接受1500mg的沃塞洛托、900mg的沃塞洛托或安慰剂。
在意向性治疗分析中，1500mg的沃塞洛托组患者的血红蛋白反应百分比为51%，安慰剂组患者的血红蛋白反应百分比为7%。与接受安慰剂的受试者相比，在基线和第24周之间，沃塞洛托1500mg、900mg组贫血恶化的患者较少。
在第24周，1500mg沃塞洛托组患者的间接胆红素水平和网织红细胞百分比较基线显著降低。沃塞洛托1500mg可使血红蛋白浓度快速而持久地改善，持续时间超过72周，并有可能解决镰状细胞病中与溶血性贫血相关的高发病率问题。
沃塞洛托治疗4-12岁儿童镰状细胞病的疗效
在一项开放标签、多中心、2期试验中评估了沃塞洛托对4-12岁SCD患者的疗效和安全性。在本研究中，纳入45名4-12岁的患者和11名12-17岁的患者接受了沃塞洛托治疗。
疗效以Hb应答率为基础，Hb应答率定义为从基线至第24周Hb增加>1g/dL。在至少服用过一剂沃塞洛托的4-12岁患者中，沃塞洛托的Hb应答率为36%。
注意事项
1、超敏反应：观察体征和症状，并及时处理。
2、实验室检测干扰：当患者未接受沃塞洛托治疗时，对血红蛋白种类进行定量。
药物相互作用
1、敏感CYP3A4底物：沃塞洛托避免与治疗指数较窄的敏感CYP3A4底物联合用药。
2、强效或中度CYP3A4诱导剂：沃塞洛托避免与强效或中度CYP3A4诱导剂联合用药，如果不可避免，应增加沃塞洛托的剂量。
沃塞洛托的不良反应
沃塞洛托最常见的不良反应是头痛、腹泻、腹痛、恶心、皮疹和发热，4-<12岁儿童患者报告的最常见不良反应为发热、呕吐、皮疹、腹痛、腹泻和头痛。
总结
对于成人镰状细胞病患者，沃塞洛托的疗效主要体现在减少贫血和溶血。一项临床试验表明，沃塞洛托可以增加血红蛋白浓度，减少镰状细胞病患者的溶血。对于4岁及以上的儿童镰状细胞病患者，沃塞洛托同样具有疗效。
参考文献：
Vichinsky E, Hoppe CC, Ataga KI, Ware RE, Nduba V, El-Beshlawy A, Hassab H, Achebe MM, Alkindi S, Brown RC, Diuguid DL, Telfer P, Tsitsikas DA, Elghandour A, Gordeuk VR, Kanter J, Abboud MR, Lehrer-Graiwer J, Tonda M, Intondi A, Tong B, Howard J; HOPE Trial Investigators. A Phase 3 Randomized Trial of Voxelotor in Sickle Cell Disease. N Engl J Med. 2019 Aug 8;381(6):509-519. doi: 10.1056/NEJMoa1903212. Epub 2019 Jun 14. PMID: 31199090.
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已经帮助316人
2023-11-13 17:24
沃塞洛托(voxelotor)治疗镰状细胞病的疗效如何?
沃塞洛托(voxelotor)治疗镰状细胞病的疗效显著，能够提高血红蛋白的水平，提高患者的生活质量，建议患者在医生的指导下正确用药治疗。沃塞洛托(voxelotor)是什么药沃塞洛托(voxelotor)是一种血红蛋白S聚合抑制剂，已被开发用于治疗镰状细胞病。镰状细胞病(SCD)患者会出现一系列临床症状，包括急性和慢性疼痛、疲劳和呼吸问题，以及可能导致残疾和加速死亡的慢性器官并发症。沃塞洛托(voxelotor)是针对镰状血红蛋白聚合(SCD的根本原因)的一流疗法。美国美国食品药品监督管理局批准其用于治疗4岁及以上的SCD患者，欧盟和阿联酋批准其用于治疗12岁及以上的SCD患者。临床治疗效果目的：一项单中心图表回顾的目的是量化血液学反应和验证voxelotor治疗的报告结果。方法：回顾性收集接受标准护理程序治疗的镰状细胞病患者(12-70岁)的真实数据。数据是在体素仪治疗之前和期间收集的。结果：共有77名平均年龄为30.4岁的患者纳入分析，30%的患者是< 21岁的儿童。大多数患者是女性(62%)，具有纯合的血红蛋白S (HbSS)基因型(86%)，并同时接受羟基脲治疗(HU；82%).平均基线血红蛋白水平为8.3 g/dl，网织红细胞百分比为11.5%，总胆红素为3.5mg/dl。体素治疗的平均持续时间为9.7个月(范围:1.9-17个月)。对体素治疗的良好反应和体素治疗后的血液学反应迹象包括血红蛋白水平升高、网织红细胞百分比降低和总胆红素降低。在伴有HU的患者中，与单独使用沃塞洛托(voxelotor)相比，有更显著的改善，提示有互补作用。记录的不良事件罕见、轻微且具有自限性，通过调整剂量得以解决。结论：沃塞洛托(voxelotor)治疗后观察到血液学改善，伴随HU治疗有潜在的附加益处。沃塞洛托(voxelotor)药理学特点目的：回顾voxelotor治疗镰状细胞病(SCD)的药理学特点、临床证据和在治疗中的地位。资料综合：SCD是一种与显著发病率和早期死亡率相关的遗传性疾病。三种被批准用于SCD的药物减少了SCD相关的并发症，但是没有选择性地改善潜在的疾病。沃塞洛托(voxelotor)是一种针对SCD病理生理学的新型药物。一项3期试验报告称，与安慰剂相比，沃塞洛托(voxelotor)的平均血红蛋白水平较基线有所提高。沃塞洛托(voxelotor)通常耐受性良好，常见的副作用包括头痛、腹泻、恶心和关节痛。与患者护理和临床实践的相关性：对于服用最大耐受剂量羟基脲后仍持续贫血和溶血的SCD患者或羟基脲不耐受者，可考虑使用沃塞洛托(voxelotor)。结论：对于12岁及以上的SCD患者，沃塞洛托(voxelotor)作为单药治疗或与羟基脲联合治疗是安全有效的。正确服药方法一、片剂：患者应整片吞服，不可咀嚼、切割、压碎片剂，以免影响药物治疗效果。二、口服混悬液：1、将片剂在杯中分散：患者应在服药前立即将口服混悬片剂分散在杯中，并在吞咽前置于室温透明液体(如饮用水或清苏打水)中。 2、分解药片：当药物开始分解时，转动杯子，直到药物完全散开，1-5分钟后，将杯子里的液体倒入杯子中，再将杯子里的东西喝下。片剂不会完全溶解，混合物中仍会有小片团块。3、重复操作：把杯子里剩下的药重新倒进干净的水里，然后服用。重复以上步骤，直到没有剩余的药片在杯子里。总结沃塞洛托(voxelotor)治疗效果明显，接受沃塞洛托(voxelotor)治疗的患者的血红蛋白浓度和溶血标记物得到了改善，大多数患者报告疾病症状明显改善。治疗期间患者应注意观察自身反应，出现不良反应后及时处理。参考文献Muschick K, Fuqua T, Stoker-Postier C, Anderson AR. Real-world data on voxelotor to treat patients with sickle cell disease. Eur J Haematol. 2022 Aug;109(2):154-161. doi: 10.1111/ejh.13782. Epub 2022 May 26. PMID: 35460521.相关热文推荐：帕利珠单抗(palivizumab)适应症,作用功效,用法用量,副作用,效果？
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2023-12-04 15:18
沃塞洛托适应症,功效与作用,用法用量,疗效,副作用,注意事项,价格
沃塞洛托商品名：Oxbryta英文名：voxelotor中文名：沃塞洛托适应症沃塞洛托适用于治疗4岁及以上的成人和儿童镰状细胞病(SCD)。功效与作用沃塞洛托(voxelotor)是一种用于治疗镰状细胞病的药物，能够抑制红细胞镰状变形，改善红细胞变形性，降低全血粘度。沃塞洛托可以减少镰状细胞的形成，从而减轻疼痛和其他并发症，还可以改善患者的血红蛋白水平，提高患者的生存率和生活质量。用法用量一、用法1、片剂：可与食物同服，也可不与食物同服，片剂应完整吞咽，不可切割、压碎或咀嚼药片。2、口服混悬液用300mg片剂：在服药前立即将口服混悬片剂分散在杯中，并在吞咽前置于室温透明液体中，如饮用水。不可将整粒药片吞服、切碎、碾碎或咀嚼以制成口服混悬液。二、用量1、12岁及以上成人和儿童患者推荐剂量为1500mg，每天一次，相当于一次服用3片片剂。2、4岁至12岁以下儿童患者推荐剂量如下图所示。疗效在一项3期、随机、双盲、安慰剂对照、多中心研究中评估沃塞洛托的来校，一共274名患者被随机分配口服沃塞洛托1500mg(n=90)、沃塞洛托900mg(n=92)或安慰剂(n=92)。研究发现，Hb应答率定义为接受沃塞洛托1500 mg治疗的患者相对于安慰剂的Hb自基线至第24周增加>1g/dL。沃塞洛托1500 mg治疗组的有效率为51.1%，安慰剂组仅为6.5%。副作用最常见的副作用为头痛、腹泻、腹痛、恶心、皮疹和发热，4-<12岁儿童患者报告的最常见副作用为发热、呕吐、皮疹、腹痛、腹泻和头痛。副作用处理措施1、头痛：保证充足的休息时间，避免劳累，避免情绪激动，饮食营养应均衡，建议进食鱼、虾、瘦肉，以及蔬菜、水果等，确保蛋白质、纤维素、维生素的充足摄入。2、发热：可通过贴退热贴、温水擦拭等物理降温方法进行退热，也可在医生的指导下服用退热药物，比如布洛芬等。3、腹痛：注意腹部保暖，避免腹部受凉加重腹痛，同时避免进食生冷、刺激性的食物，比如冷饮、辣椒等。4、腹泻：可在医生的指导下服用蒙脱石散等止泻药物进行治疗，同时多喝热水。注意事项1、超敏反应：可表现谓全身性皮疹、荨麻疹、轻度气促、轻度面部肿胀、嗜酸性粒细胞增多。发生超敏反应后停用沃塞洛托。2、实验室测试干扰：沃塞洛托可能会干扰通过高效液相色谱法(HPLC)测定Hb亚型。如果需要对Hb物种进行定量分析，当患者在之前的10天内未接受沃塞洛托治疗时进行色谱分析。价格美国辉瑞沃塞洛托，500mgx90片规格的参考价格是95175元左右。禁忌症对沃塞洛托或赋形剂有严重药物超敏反应者禁用沃塞洛托。剂型规格和存储1、片剂：瓶装90粒药片，带一个干燥剂筒、一个聚酯线圈和防儿童开启装置，500mg片剂为薄膜包衣片，淡黄色至黄色，椭圆形，双凸，一面凹刻有“GBT 500”。2、口服混悬液：用300mg片剂为淡黄色至黄色圆形，有一瓶60片口服混悬剂，带聚酯卷和儿童保护套，也有瓶装90粒口服混悬液用片剂，带聚酯卷和儿童保护套。将沃塞洛托储存在20°C-30°C(68°F-86°F)的温度环境下。相关热文推荐：美国辉瑞沃塞洛托(voxelotor)一年的费用？
已经帮助172人
2023-12-18 16:14
相关问答
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问
4岁至12岁以下肝功能损害儿童患者如何使用沃塞洛托？
答
4岁至12岁严重肝功能损害(Child Pugh C)儿童患者服用OXBRYTA的推荐剂量：
1、40公斤或以上 ，每日一次，每次使用1000 mg(两片500 mg片剂)或900 mg(三片300 mg片剂，口服混悬剂)。
2、20公斤至低于40公斤，每日一次，每次使用600毫克。
3、10公斤至20公斤以下，每日一次，每次使用300毫克。
已经帮助1056人
2023-06-27 16:57
问
沃塞洛托有哪些不良反应？
答
在接受治疗的< 1%的患者中，沃塞洛托(OXBRYTA)给药后发生了严重的超敏反应。临床表现可包括全身性皮疹、荨麻疹、轻度气促、轻度面部肿胀、嗜酸性粒细胞增多。如果发生超敏反应，则停用OXBRYTA并给予适当的药物治疗。对于以前使用过OXBRYTA而出现这些症状的患者，请勿重新开始使用OXBRYTA。沃塞洛托的副作用主要有头痛、腹泻、腹痛、恶心、皮疹、发热等。
已经帮助1053人
2023-06-27 17:12
问
沃塞洛托的注意事项是什么？
答
1、超敏反应：在接受治疗的< 1%的患者中，OXBRYTA给药后发生了严重的超敏反应。临床表现可包括全身性皮疹、荨麻疹、轻度气促、轻度面部肿胀、嗜酸性粒细胞增多。如果发生超敏反应，则停用OXBRYTA并给予适当的药物治疗。对于以前使用过OXBRYTA而出现这些症状的患者，请勿重新开始使用OXBRYTA。
2、实验室测试干扰：OXBRYTA给药可能会干扰通过高效液相色谱法(HPLC)测定Hb亚型(HbA、HbS和HbF)。如果精确如果需要对Hb物种进行定量分析，当患者在之前的10天内未接受OXBRYTA治疗时，应进行色谱分析。
已经帮助1054人
2023-06-27 17:12
问
沃塞洛托的副作用有哪些？
答
1、常见副作用：发热、腹痛、恶心、头痛、腹泻、皮疹。
2、过敏反应：沃塞洛托治疗后发生严重过敏反应的患者占1%。临床表现可能包括全身性皮疹、荨麻疹、轻度呼吸急促、轻度面部肿胀和嗜酸性粒细胞增多。如果发生超敏反应，应及时停用沃塞洛托并给予适当的药物治疗。
3、其他不良反应：如疲劳、红斑性皮疹和水疱性皮疹、呕吐等。
已经帮助1041人
2023-07-04 11:01
问
沃塞洛托治疗镰状细胞疾病的效果如何？
答
沃塞洛托治疗镰状细胞病的效果较好。
沃塞洛托是一种口服血红蛋白S聚合酶抑制剂，用于镰状细胞病的治疗。沃塞洛托显著提高了血红蛋白水平，降低了溶血标志物。这些发现与抑制HbS聚合一致，表明其具有改善疾病的潜力。
镰状细胞病的患者可在医生的指导下使用沃塞洛托治疗，切忌不可盲目用药，以免用药不当影响身体健康。
已经帮助1057人
2023-07-04 11:06
问
沃塞洛托的作用机理？
答
镰状细胞病(SCD)是最常见的遗传性血液疾病之一。脱氧血红蛋白S (HbS)聚合并引起贫血和各种末端器官的影响。Voxelotor的作用是增加HbS氧亲和力，减少贫血和溶血。
沃塞洛托是一种一流的小分子药物，是HbS聚合抑制剂，可与Hb结合并增加氧亲和力，防止聚合。
脱氧镰状血红蛋白(HbS)聚合驱动镰状细胞病的病理生理。因此，直接抑制HbS聚合具有改善疾病预后的潜力。
一项临床试验表明，沃塞洛托可以增加血红蛋白浓度，减少镰状细胞病患者的溶血。
已经帮助1070人
2023-07-04 11:12
问
沃塞洛托的用法用量？
答
1、用法：患者应口服用药，整片吞服，不要压碎或咀嚼药片。
2、用量：镰状细胞病的推荐剂量为1500mg，每日口服一次，伴或不伴食物服用。4岁到12岁的患者考虑到服药困难，可在医生的指导下根据情况选择混悬剂或者片剂。
重度肝功能损害的患者推荐剂量为1000mg，每日1次，伴或不伴进食。轻中度肝功能损害的患者不需要调整剂量。
需注意的是，如果患者在治疗期间漏服了一剂，应在漏服的第二天继续给药。
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2023-07-04 11:25
问
沃塞洛托进医保了吗？
答
目前沃塞洛托还没有进入医保。
沃塞洛托于2019年在美国上市，被批准用于4岁及以上SCD患者。此药物现在还没有在中国获批上市，因此更没有被纳入医保。
有需要的患者可选择海外上市的沃塞洛托，可通过专业的海外医疗服务机构获取药物，如医伴旅，此方法能够保证药品质量，简单快捷，具体流程可咨询医伴旅客服。
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2023-07-04 11:53
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