令人心动的氯苯唑酸——罕见心脏病迎来首个医保落地新疗法

氯苯唑酸由辉瑞公司研发,于2019年5月3日经美国FDA 批准上市,商品名为Vyndaqel。该药用于治疗因野生型或遗传性转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性引起的心肌病(ATTR-CM)。该药为20 mg胶囊剂,推荐剂量是每次口服4粒( 80 mg),每天一次。作为唯一一个缓解ATTR-CM的对因治疗药物，氯苯唑酸与其他六款罕见病治疗药，2021年12月被纳入国家医保目录，改变了以往ATTR-CM用药难的困境。

氯苯唑酸是转甲状腺素蛋白(TTR)的选择性稳定剂,其在甲状腺素结合位点结合TTR,稳定四聚体并减缓其解离成单体,旨在通过防止TTR的错误折叠和沉积,来抑制淀粉样沉积的形成。ATTR-ACT双盲、多中心﹑随机对照试验结果显示,441例患者,随访30个月后,与安慰剂相比,Vyndaqel 可显著降低ATTR-CM患者的死亡率和心血管相关住院风险,并可提高患者的其他功能性指标。因参与临床试验的患者数目较少,并未发现明显药物相关不良反应。

在实验中观察到的氯苯唑酸的副作用为：胃痛、腹痛、尿路感染、女性阴道感染、尿痛、腹泻、尿频等。医伴旅小编在最后希望正在使用氯苯唑酸这个药物的患者能够谨遵医嘱进行用药，在网络如此发达的现在，信息传播很快，很多患者在网络上看到一些不实的消息千万不要轻信，比如多使用一些就可以提高治疗效果，或者降低目前使用剂量就可以免除副作用，这都是不对的，甚至还会影响自身的治疗进度。因此，只有谨遵医嘱用药，才能保证药物疗效，离治疗目标更进一步。

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