他法米地软胶囊可以用医保购买了吗？用法用量是怎样的？

氯苯唑酸由辉瑞公司研发,于2019年5月3日经美国FDA 批准上市,商品名为Vyndaqel。该药用于治疗因野生型或遗传性转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性引起的心肌病(ATTR-CM)。该药为20 mg胶囊剂,推荐剂量是每次口服4粒( 80 mg),每天一次。作为唯一一个缓解ATTR-CM的对因治疗药物，氯苯唑酸与其他六款罕见病治疗药，2021年12月被纳入国家医保目录，改变了以往ATTR-CM用药难的困境。 氯苯唑酸是转甲状腺素蛋白(TTR)的选择性稳定剂,其在甲状腺素结合位点结合TTR,稳定四聚体并减缓其解离成单体,旨在通过防止TTR的错误折叠和沉积,来抑制淀粉样沉积的形成。ATTR-ACT双盲、多中心﹑随机对照试验结果显示,441例患者,随访30个月后,与安慰剂相比,Vyndaqel 可显著降低ATTR-CM患者的死亡率和心血管相关住院风险,并可提高患者的其他功能性指标。因参与临床试验的患者数目较少,并未发现明显药物相关不良反应。 在实验中观察到的氯苯唑酸的副作用为：胃痛、腹痛、尿路感染、女性阴道感染、尿痛、腹泻、尿频等。医伴旅小编在最后希望正在使用氯苯唑酸这个药物的患者能够谨遵医嘱进行用药，在网络如此发达的现在，信息传播很快，很多患者在网络上看到一些不实的消息千万不要轻信，比如多使用一些就可以提高治疗效果，或者降低目前使用剂量就可以免除副作用，这都是不对的，甚至还会影响自身的治疗进度。因此，只有谨遵医嘱用药，才能保证药物疗效，离治疗目标更进一步。 注：以上资讯来源于网络，由医伴旅整理编辑（如有错漏，请帮忙指正），只为提供全球最新上市药品的资讯，帮助中国患者了解国际新药动态，仅供医护人员内部讨论，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。 热文推荐：首个治疗高胆固醇药Leqvio上市,一年两针有效降低胆固醇

他法米地软胶囊（氯苯唑酸）是通过结合至少一个甲状腺激素结合位点的4-二聚体，是一种天然结构的TTR, 抑制离解和变性， 一种新的TTR淀粉样蛋白形成抑制。该药品主要用于治疗野生型或遗传性转甲状腺素介导的淀粉样变性的心肌病。那他法米地软胶囊治疗效果好不好？ 他法米地软胶囊治疗效果 ATTR-ACT是一项3期、多中心、平行设计、安慰剂对照、双盲的随机试验，评估了他法米地软胶囊（氯苯唑酸）对441例ATTR-CM患者的治疗有效性与安全性。患者以2：1：2的比例随机分配，分别服用80mg他法米地软胶囊、20mg他法米地软胶囊、安慰剂治疗，每天一次，持续30个月。 试验结果显示：他法米地软胶囊治疗组患者的死亡率为29.5%，安慰剂组为42.9%；相比于安慰剂组，因心血管疾病导致的住院率他法米地软胶囊治疗组也有所下降。而且与安慰剂相比，服用80mg他法米地软胶囊可以显著降低全因死亡率、心血管住院率和复合终点，因此临床上将80mg他法米地软胶囊作为ATTR-CM治疗的首选剂量。 结合以上试验数据可知，他法米地软胶囊（氯苯唑酸）能降低患者的死亡率、心血管住院率，它能减轻患者的痛苦，改善患者的生活质量及疾病进展，对患者的病情能产生积极的作用。但和大多数药物一样，接受该药品治疗会产生一些副作用。 他法米地软胶囊治疗时会有哪些副作用？ 他法米地软胶囊副作用包括有：腹泻、尿路感染（症状可能包括：尿痛、有烧灼感、尿频）、女性阴道感染、胃痛、腹痛等等。患者在他法米地软胶囊治疗期间如果产生比较严重的副作用，要及时到医院就诊，由专业的医生调整用药方案。 注：以上资讯来源于网络，由医伴旅整理编辑（如有错漏，请帮忙指正），只为提供全球最新上市药品的资讯，帮助中国患者了解国际新药动态，仅供医护人员内部讨论，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。 相关热文推荐：他法米地软胶囊一天需要用几次？用多长时间能见效

他法米地软胶囊是一种含活性成份氯苯唑酸的药，是一种转甲状腺素蛋白稳定剂，该药品主要用于治疗野生型或遗传性转甲状腺素介导的淀粉样变性的心肌病。那他法米地软胶囊一天需要用几次？用多长时间能见效？ 他法米地软胶囊用药剂量 他法米地软胶囊（tafamidis）建议剂量为：每天一次，口服1粒，61mg（他法米地）胶囊。 他法米地软胶囊61mg相当于80mg他法米地葡甲胺。但两种药物不可按毫克数互换使用。他法米地软胶囊应完全吞服，不得压碎或割开服用。该药品可以带或不带食物一起服用。患者的病情进展及个人体质有差异，使用他法米地软胶囊（tafamidis）治疗时的用药剂量、疗程时间等也会不一样，实际用药时可根据患者的身体情况调整用药剂量。 由于每位患者的病情进展、对药物的耐受程度不同，使用他法米地软胶囊（tafamidis）治疗后的效果、起效时间等也会有差异，所以无法精确的给出他法米地软胶囊（tafamidis）的见效时间，患者使用他法米地软胶囊（tafamidis）治疗后多久可以看到效果主要是由患者的个人体质、病情进展及对药物的耐受程度决定的。患者在治疗期间严格按照医生的诊疗建议用药，相信很快就能看到好的效果。 以上就是关于他法米地软胶囊（tafamidis）用药剂量及见效时间的介绍，患者如果想要了解到更多关于该药品的最新药物资讯（如他法米地软胶囊的价格、购买方式、注意事项等等），可随时联系医伴旅客服。 注：以上资讯来源于网络，由医伴旅整理编辑（如有错漏，请帮忙指正），只为提供全球最新上市药品的资讯，帮助中国患者了解国际新药动态，仅供医护人员内部讨论，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。 热文推荐：阿奇霉素片的不良反应很多吗？治疗期间要注意什么

小分子药物 tafamidis（他法米地软胶囊）是由辉瑞公司研发的一种长效的口服治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变的药物，其包括2种形式，分别为氯苯唑酸和氯苯唑酸葡甲胺是美国FDA 批准首款也是唯一一款治疗转甲状腺素淀粉样变性心肌病(ATTR-CM)药物。同时，氯苯唑酸葡甲胺是首次在欧盟获得批准治疗转甲状腺素淀粉样变性多发性神经病(ATTR-PN)的药物，用于I期症状性多发神经病的成年患者以延缓周围神经损伤。 TTR为四聚体结构，发生病变时TTR分解为淀粉样单体，这些淀粉样单体错误组装成可溶性低聚物、细丝和淀粉样纤维堆积在神经系统或各大器官中，引起病变。在病变过程中，TTR 四聚体解离是限速步骤。他法米地软胶囊与非甲状旁腺素原生质四聚体形式的转运甲状腺素(T)和全视黄醇蛋白结合，阻止TTR分解成单体。其有望抑制淀粉样变反应，进而减缓疾病进展。 Ⅰ期临床试验结果表明，他法米地软胶囊在健康受试者体内具有良好的安全性与耐受性，超治疗剂量服用对健康受试者心脏无明显影响。II期临床试验结果表明，tafamidis对TTR稳定，对非Val30MeTTR淀粉样变、Val122lle或野生型 ATTR-CM患者一般耐受性良好，安全性高。Ⅱ/Ⅲ期临床试验结果表明，早期使用tafamidis可更好地减缓神经系统疾病的进展。 注：以上资讯来源于网络，由医伴旅整理编辑（如有错漏，请帮忙指正），只为提供全球最新上市药品的资讯，帮助中国患者了解国际新药动态，仅供医护人员内部讨论，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。 热文推荐：首款骨质疏松症新药-罗莫单抗(Romosozumab)