氯苯唑酸(Vyndaqel)是一种转甲状腺素蛋白(TTR)稳定剂，其作用机制是在甲状腺素结合位点与TTR结合，稳定四聚体并减缓其解离成单体，减缓转甲状腺素蛋白淀粉样变性(ATTR)的进展。

药品称呼

通用名称：氯苯唑酸、tafamidis

商品名称：Vyndaqel

作用靶点

转甲状腺素蛋白(transthyretin,TTR)

适应症和适用人群

确诊为野生型或遗传性转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性心肌病(ATTR-CM)的成年患者。

规格与性状

规格

61mg*30粒/盒。

性状

为红棕色不透明的椭圆形软胶囊，印有白色“VYN61”字样。

主要成分

活性成分：氯苯唑酸。

用法用量

氯苯唑酸肠溶胶囊(Vyndaqel)：每日口服80mg，单次服用(相当于4粒20mg胶囊)。

氯苯唑酸胶囊(Vyndamax)：每日口服61mg，单次服用(1粒61mg胶囊)。

具体您可以阅读氯苯唑酸完整用法用量信息，建议在医生的指导下正确用药。推荐文章：氯苯唑酸(Vyndaqel)的用法用量。

不良反应

临床研究中，本品治疗组与安慰剂组的不良反应发生率相近，未观察到特异性不良反应。

注意事项

甲状腺功能监测：用药期间应监测甲状腺功能;本品可能降低血清总甲状腺素水平，但通常不引起TSH变化，一般无需特殊干预。

漏服处理：应告知患者正确的漏服处理原则，避免因补服不当导致用药错误。

剂型不可互换：两种剂型(如Vyndaqel与Vyndamax)不可按毫克数相互替代，须严格按医嘱服用指定剂型。

药物相互作用管理：正在使用BCRP底物类药物的患者应主动告知医生，以便监测潜在毒性并必要时调整剂量。

特殊人群用药

【孕妇】氯苯唑酸可能对胎儿造成伤害，动物研究显示妊娠期间给药可导致胚胎胎儿死亡、体重降低和畸形等，孕妇需被告知潜在风险并在妊娠期间谨慎使用。

【哺乳期女性】目前尚无氯苯唑酸是否分泌至人乳及对乳儿影响的数据，但基于动物研究提示的风险，哺乳期女性用药期间禁止哺乳。

【具有生殖潜力的男性和女性】女性在使用氯苯唑酸期间及停药后需采取有效避孕措施以防胎儿受损；男性则无需特别避孕指导，因本品对其生殖潜力的影响尚未明确。

【儿童使用】儿童患者使用氯苯唑酸的安全性和有效性尚未确立，因此不推荐儿童使用该药物。

【老年人使用】65岁及以上老年患者无需调整氯苯唑酸剂量，临床研究表明其安全性和有效性与年轻患者无显著差异。

【肾功能损害】肾功能损害患者使用氯苯唑酸时未观察到显著的药代动力学差异，无需调整剂量。

【肝功能损害】轻度肝功能损害患者无需调整剂量；中度肝功能损害患者虽然氯苯唑酸清除率增加，但仍足以维持四聚体稳定无需调整剂量；重度肝功能损害患者的药代动力学影响尚未明确，需谨慎使用。

禁忌

对活性物质成分列表中所列的任何赋形剂过敏。

药物相互作用

BCRP底物

氯苯唑酸可抑制人体内乳腺癌耐药蛋白(BCRP)，与BCRP底物类药物(如甲氨蝶呤、瑞舒伐他汀、伊马替尼等)合用时，可能增加此类底物的暴露量，提升底物相关毒性风险。临床合用时需监测底物相关毒性体征，必要时调整底物药物剂量。

药物过量

氯苯唑酸过量相关临床经验有限。目前尚无针对本品过量的特效解毒剂，过量后应采取对症支持治疗。

药代动力学

吸收：氯苯唑酸口服后吸收迅速，血药浓度达峰时间(tmax)中位数为给药后4小时；高脂高热量饮食对其药代动力学无显著临床影响。

分布：氯苯唑酸meglumine稳态表观分布容积为16L，氯苯唑酸稳态表观分布容积为18.5L；体外研究显示其血浆蛋白结合率>99%，且主要与TTR结合。

代谢：本品代谢过程尚未完全明确，目前已观察到葡萄糖醛酸化代谢途径。

排泄：氯苯唑酸平均半衰期约为49小时；氯苯唑酸肠溶胶囊口服清除率为0.228L/h，氯苯唑酸口服清除率为0.263L/h；每日重复给药后，药物稳态蓄积量约为单次给药的2.5倍。

贮藏

避光保存。

生产厂家

美国辉瑞