Vyndaqel是一种转甲状腺素蛋白稳定剂，可用于延迟转甲状腺素蛋白淀粉样变性引起的神经损害。欧委会于2011年11月16日批准了Vyndaqel在整个欧盟的上市许可。

药品称呼

通用名：Tafamidis

商品名：Vyndaqel

全部名称：氯苯唑酸葡胺软胶囊，维达全，Tafamidis，Vynmac，Vyndaqel，tafamidismeglumine

规格与性状

规格：美国辉瑞：20mg*30粒/盒；

性状：为椭圆形、不透明、黄色明胶软胶囊，印有红色“VYN20”字样。

禁忌

对活性成份或其中的任何辅料过敏者禁用。

贮藏

储存在20°C至25°C(68°F至77°F)的受控室温下;允许温度为15°C至30°C(59°F至86°F)

作用机制

转甲状腺素蛋白淀粉样变是一种罕见病，其特征为患者体内存在有缺陷的血液蛋白，即转甲状腺素蛋白(TTR)。这种缺陷蛋白容易破裂，由此导致患者体内出现纤维样物质(淀粉样蛋白原纤维)沉积。淀粉样蛋白原纤维的沉积会对组织和器官造成损害，影响它们的正常功能[5]。当病变累及神经时，该病便被称为转甲状腺素蛋白家族性淀粉样多发性神经病(TTR-FAP)。

Vyndaqel中的活性物质tafamidis是转甲状腺素蛋白稳定剂。它附着于缺陷蛋白，即转甲状腺素蛋白，并使其稳定。通过这种方式，它可以阻止转甲状腺素蛋白分解，进而防止淀粉样蛋白原纤维的形成并延缓神经疾病的进展。

安全与疗效

基于一项随机、双盲、安慰剂对照研究(Fx-005)，欧盟药品监督管理局(EMA)批准了Vyndaqel(tafamidis)用于治疗转甲状腺素蛋白淀粉样多发性神经病(TTR-FAP)。这项研究持续了18个月，共涉及128名患者，所有入组患者均携带V30M基因突变，且疾病早期便表现出相关症状(行走需要额外的辅助)。

在91位患者中，有86位患者在完成18个月的治疗后，继续入组了一项持续12个月的开放标签扩展研究。在延长期内，观察到患者下肢神经损害评分(NIS-LL)的改变与在前18个月内接受Vyndaqel(tafamidis)治疗的患者相似。完成18个月治疗期后，患者的下肢神经功能评估结果为：下肢神经损伤缓解比率为(缓解患者/患者总数)：Vyndaqel(tafamidis)组：60.0％；安慰剂组：38.1％。与基线状态相比，完成18个月治疗的患者，其TQOL评分变化为：

Vyndaqel(tafamidis)组：0.1(±2.98)；安慰剂组：8.9(±3.08)。另外，其他衡量指标也证实了Vyndaqel(tafamidis)的治疗效果，与安慰剂相比，Vyndaqel(tafamidis)能够减缓神经功能的恶化并改善患者的营养状况。

生产厂家

美国辉瑞