今天医伴旅小编带大家认识苯丁酸钠这个药物

尿素循环障碍(urea cycle disorders, UCDs)是一组罕见的遗传代谢病,目前主要依据与尿素循环相关的6种酶和2个转运蛋白的缺陷将UCDs细分为8种疾病。UCDs的每种疾病均可产生精神异常,临床异质性大,可以在新生儿到老年发病,早期识别困难,诊断明确前常常被诊断为孤独症、智力低下、精神障碍、脑性瘫痪等神经发育障碍性疾病。苯丁酸钠是一种诱导分化剂,对多种肿瘤具有诱导分化、凋亡和杀伤作用,可通过抑制组蛋白脱乙酰基酶来抑制肿瘤细胞的生长,调控多种特定基因的转录水平，目前是治疗尿素循环障碍极为不错的药物。

苯丁酸钠片剂及粉剂口服后达峰时间分别为1.35 h和1 h,静脉注射达峰时间为30~60 min。绝大多数药物可在24 h内以苯乙酰谷氨酰胺形式随尿排泄,少量以原形及苯乙酸酯形式排泄。总体清除率为18 mg/ kg·h)。苯丁酸钠片剂和粉剂已在欧盟和美国已获批。

苯丁酸钠推荐剂量：≥20kg（片剂或悬浮液）：9.9-13 g/㎡口服除以Q4-8小时口服；不超过20 g/天，<20 kg（悬浮液）：450-600 mg/kg/天除以Q4-6小时口服（仅溶液）。该药常见的副作用为低蛋白血症、白细胞减少症、代谢性酸中毒、低钾血症、闭经、痛经、强烈的体味、贫血、厌食症、高尿酸血症、低磷血症、高钠血症、血小板减少症等等。

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