隐形杀手尿素循环障碍的克星来了！苯丁酸钠重磅上市！

2021年5月苯丁酸钠在中国重磅上市，该药物用于治疗尿素循环障碍，并且可以用于作为膳食蛋白质限制和必需氨基酸补充的辅助手段，用于长期管理尿素循环障碍患者，包括精氨酸酶缺乏症（Argininemia），氨基甲酰磷酸合成酶缺乏症（CPS 1）是和鸟氨酸氨甲酰转移酶缺乏症（OTC）缺乏。为患者和临床医生用药提供了新的选择。

尿素循环障碍的危害

尿素循环障碍是指患者在进行尿素循环时，由于缺少某种酶，而导致无法排除蛋白质分解成的氨，过量的氨在体内累积，会对神经产生毒性，临床上表现为严重的脑功能障碍。

某些成年患者的尿素循环功能勉强能够维持日常生活，导致他们并不知道自己患有此病，这也就意味着，一旦患病或者身体出现某些意外情况他们将会面临着生命危险。

国外媒体报道，25岁的赫福德身体强壮，并且有健身的习惯，他会严格控制饮食，并且补充大量的蛋白质，但是最近他昏昏欲睡无法打起精神，起初赫福德并没有在意，以为只是健身导致的疲劳期。

直到赫福德在健身房中晕倒，入院后第二天被医生宣布脑死亡。直到这时医生才确诊她患有尿素循环紊乱症。赫福德平时所摄入的大量蛋白质被分解成氨，大量的氨在体内累积产生毒性，损伤了他的脑神经。

苯丁酸钠的相关疑问

苯丁酸钠作为一款治疗治疗尿素循环障碍的药物，其作用机制能否针对该疾病，临床是否有效，是众多患者所关注的问题，小编为大家整理了苯丁酸钠的作用机制和疗效，希望对大家有所帮助。

苯丁酸钠作用机制及疗效

本药为乙酸苯酯的前体药物，在患者体内经β-氧化代谢成乙酸苯酯，乙酸苯酯继而与谷氨酰氨共轭生成苯乙酰谷氨酰氨，上述2步反应均较快而完全。苯乙酰谷氨酰氨作为尿素的替代废氨产物，可通过肾脏排泄，与尿素在摩尔水平上相比，两者每摩尔均含有2摩尔氮（即1摩尔本药也可以清除2摩尔氨基酸来源的氨）。使患者氨酸水平有效下降。

实验证明，27g/天的剂量口服苯丁酸钠能够很好的取得发生生物效应的血浆浓度，在其他试验的研究中有将近25%的病人病情稳定超过了六个月的时间。治疗效果显著。

结语

蛋白质是人体必需的营养物质，但蛋白质分解后会产生氨物质，如不过不能及时分解，会导致人体脑神经中毒，给尿素循环障碍患者带来了极大地威胁。因此苯丁酸钠因其作用机制针对性强，疗效突出，是一款治疗尿素循环障碍不可多得的好药，如需购买请咨询医伴旅客服。

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