来那度胺是FDA批准用于治疗多发性骨髓瘤(MM)的药物,也获批用于多发性骨髓瘤自体造血干细胞移植(ASCT)后的维持治疗。此外,它在骨髓增生异常综合症中也显示了一定的功效。
来那度胺属于免疫调节剂,有多种作用机制,可以通过将它们组织为体外和体内作用机制来简化它们。体外研究,来那度胺有三种主要活性:直接抗肿瘤作用,抑制血管生成和免疫调节。在体内,来那度胺通过抑制骨髓基质细胞支持,通过抗血管生成和抗破骨细胞生成直接和间接诱导肿瘤细胞凋亡效应和免疫调节活性。Revlimid具有广泛的活性,可用于治疗许多血液和实体癌症。
对于来那度胺治疗多发性骨髓瘤的效果,进行了11期临床试验。试验结果表明,与未接受治疗的多发性骨髓瘤患者(19个月)相比较,接受来那度胺进行维持治疗的多发性骨髓瘤患者其耐受性和疗效良好,中位PFS为37个月。来那度胺维持治疗的耐受性良好;仅有21.5%接受来那度胺进行维持治疗的多发性骨髓瘤患者在停止治疗后出现相关的毒性反应,主要是中性粒细胞减少症。来那度胺维持治疗组有48例发生第二原发性恶性肿瘤(SPM),非维持治疗组为24例。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2023年3月24日,https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=021880